Mit den neuen Präparaten kann vielen Patienten besser als bisher geholfen werden, beispielsweise bei Gelenkrheuma und bei einigen Krebsarten. Unter den fünf neuen Impfstoffen findet sich erstmals einer gegen die japanische Enzephalitis. Fünf Medikamente dienen der Behandlung seltener Erkrankungen, etwa der Stoffwechselstörung Phenylketonurie oder der Autoimmunkrankheit Muckle-Wells-Syndrom. Als selten gelten Krankheiten, wenn weniger als einer von 2.000 EU-Bürgern daran leidet.
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