Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat im Zulassungsverfahren für das Entwicklungspräparat Regorafenib von Bayer HealthCare den Status der vorrangigen Prüfung ("Priority Review") gewährt. Der Zulassungsantrag ("New Drug Application" oder NDA) für den oral wirksamen Multikinase-Inhibitor Regorafenib zur Behandlung von Patienten mit metastasiertem kolorektalem Karzinom (mCRC), bei denen die Krankheit trotz Behandlung mit den zugelassenen Standard-Medikamenten weiter fortschreitet, wurde im April 2012 bei der FDA eingereicht.
Die FDA gewährt den Status einer vorrangigen Prüfung bei Medikamenten, die eine deutliche Verbesserung gegenüber vorhandenen Therapien ermöglichen oder wenn bisher noch keine adäquate Behandlung verfügbar ist. Gemäß dem US-amerikanischen "Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)" wird die FDA ihre Prüfung nun innerhalb von sechs Monaten statt innerhalb der üblichen Bearbeitungsfrist von zehn Monaten nach Erhalt der Unterlagen abschließen.
"Die Entscheidung der FDA, den Zulassungsantrag für Regorafenib mit Vorrang zu prüfen, ist ein wichtiger Schritt, dieses Medikament Patienten mit metastasiertem Darmkrebs in den USA anbieten zu können", sagte Dr. Kemal Malik, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung. "Die betroffenen Patienten haben alle verfügbaren Therapiemöglichkeiten bereits ausgeschöpft und benötigen dringend neue Behandlungsoptionen."
Der Zulassungsantrag basiert auf den Ergebnissen der weltweit durchgeführten Phase-III-Studie CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy). Die Studie untersuchte Regorafenib in Kombination mit der bestmöglichen unterstützenden Therapie (best supportive care, BSC) im Vergleich zu Placebo plus BSC bei Patienten mit mCRC, deren Krankheit auch nach Behandlung mit den zugelassenen Standardmedikamenten weiter fortgeschritten war. Die Ergebnisse zeigen, dass Regorafenib in Kombination mit BSC sowohl das Gesamtüberleben als auch das progressionsfreie Überleben der Patienten im Vergleich zu BSC plus Placebo signifikant verlängern konnte. Sicherheit und Verträglichkeit von Regorafenib entsprachen den Erwartungen; neue oder unerwartete Toxizitäten traten nicht auf. Erste Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit in der Studie wurden erstmals im Januar 2012 auf dem jährlichen Symposium der American Society of Clinical Oncology zu gastrointestinalen Krebskrankheiten (ASCO-GI) vorgestellt; die vollständigen Ergebnisse wurden auf dem Jahreskongress der ASCO im Juni 2012 präsentiert.
Über die CORRECT-Studie
Die CORRECT-Studie ist eine internationale, randomisierte, doppelblind durchgeführte, placebokontrollierte, multizentrische Studie. 760 Patienten mit metastasiertem Darmkrebs, deren Tumor unter der aktuellen Standardtherapie weiter fortgeschritten war, nahmen an der Studie teil. Die Studie wurde in Nordamerika, Europa, Israel, China, Japan und Australien durchgeführt.
Nach dem Zufallsprinzip (randomisiert) erhielten die Patienten entweder Regorafenib in Kombination mit der bestmöglichen unterstützenden Therapie (BSC) oder Placebo plus BSC. Drei Wochen lang, gefolgt von jeweils einer Woche Pause, erhielten die Patienten einmal täglich entweder 160 mg Regorafenib oder Placebo plus BSC. Der primäre Endpunkt dieser Studie war das Gesamtüberleben. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die progressionsfreie Überlebenszeit, die objektive Ansprechrate des Tumors und die Tumorkontrollrate. Auch Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlungen wurden verglichen.
Über das kolorektale Karzinom
Beim Darmkrebs (kolorektales Karzinom) bilden sich bösartige Tumorzellen (Krebszellen) in den Geweben des Dickdarms (Kolon) oder des Enddarms (Rektum). Mit ca. 90% macht das Adenokarzinom histologisch die Mehrzahl aller Darmkrebsfälle aus. Als Adenokarzinom bezeichnet man einen bösartigen Tumor, der aus Drüsengewebe hervorgegangen ist.
Das kolorektale Karzinom ist weltweit die vierthäufigste Krebsart, mit mehr als einer Million neuer Fälle jährlich. Die Mortalitätsrate liegt weltweit bei etwa 50%. Die Fünf-Jahres-Überlebensrate liegt im Durchschnitt bei 55%, ist aber je nach Stadium der Erkrankung sehr unterschiedlich (von 74% bei Patienten im frühen Stadium bis zu nur 6% bei Patienten im späten Stadium).
Über Regorafenib
Regorafenib ist ein in der Entwicklung befindlicher oral wirksamer Multi-Kinase-Inhibitor, der in präklinischen Studien zeigen konnte, bestimmte Signalwege des Tumorwachstums zu hemmen - darunter Rezeptoren für VEGF, die eine wichtige Rolle bei der Angiogenese (Blutversorgung) des Tumors spielen. Regorafenib blockiert außerdem verschiedene onkogene Kinasen und Kinasen der Mikroumgebung der Tumorzelle, darunter KIT, RET, PDGFR und FGFR, und verhindert dadurch das Wachstum (Proliferation) von bestimmten Tumorzellen. Derzeit wird die Wirksamkeit von Regorafenib bei Patienten mit unterschiedlichen Tumorerkrankungen in klinischen Studien geprüft.
Regorafenib ist ein Entwicklungspräparat. Es ist derzeit weder von der europäischen Gesundheitsbehörde EMA noch von anderen Gesundheitsbehörden zugelassen.
Mit Onyx Pharmaceuticals hat Bayer 2011 eine Vereinbarung getroffen, nach der Onyx Lizenzgebühren auf zukünftige weltweite Umsätze mit Regorafenib im Bereich der Krebsbehandlung erhalten würde.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite http://www.bayer.de zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.
Die FDA gewährt den Status einer vorrangigen Prüfung bei Medikamenten, die eine deutliche Verbesserung gegenüber vorhandenen Therapien ermöglichen oder wenn bisher noch keine adäquate Behandlung verfügbar ist. Gemäß dem US-amerikanischen "Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)" wird die FDA ihre Prüfung nun innerhalb von sechs Monaten statt innerhalb der üblichen Bearbeitungsfrist von zehn Monaten nach Erhalt der Unterlagen abschließen.
"Die Entscheidung der FDA, den Zulassungsantrag für Regorafenib mit Vorrang zu prüfen, ist ein wichtiger Schritt, dieses Medikament Patienten mit metastasiertem Darmkrebs in den USA anbieten zu können", sagte Dr. Kemal Malik, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Entwicklung. "Die betroffenen Patienten haben alle verfügbaren Therapiemöglichkeiten bereits ausgeschöpft und benötigen dringend neue Behandlungsoptionen."
Der Zulassungsantrag basiert auf den Ergebnissen der weltweit durchgeführten Phase-III-Studie CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy). Die Studie untersuchte Regorafenib in Kombination mit der bestmöglichen unterstützenden Therapie (best supportive care, BSC) im Vergleich zu Placebo plus BSC bei Patienten mit mCRC, deren Krankheit auch nach Behandlung mit den zugelassenen Standardmedikamenten weiter fortgeschritten war. Die Ergebnisse zeigen, dass Regorafenib in Kombination mit BSC sowohl das Gesamtüberleben als auch das progressionsfreie Überleben der Patienten im Vergleich zu BSC plus Placebo signifikant verlängern konnte. Sicherheit und Verträglichkeit von Regorafenib entsprachen den Erwartungen; neue oder unerwartete Toxizitäten traten nicht auf. Erste Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit in der Studie wurden erstmals im Januar 2012 auf dem jährlichen Symposium der American Society of Clinical Oncology zu gastrointestinalen Krebskrankheiten (ASCO-GI) vorgestellt; die vollständigen Ergebnisse wurden auf dem Jahreskongress der ASCO im Juni 2012 präsentiert.
Über die CORRECT-Studie
Die CORRECT-Studie ist eine internationale, randomisierte, doppelblind durchgeführte, placebokontrollierte, multizentrische Studie. 760 Patienten mit metastasiertem Darmkrebs, deren Tumor unter der aktuellen Standardtherapie weiter fortgeschritten war, nahmen an der Studie teil. Die Studie wurde in Nordamerika, Europa, Israel, China, Japan und Australien durchgeführt.
Nach dem Zufallsprinzip (randomisiert) erhielten die Patienten entweder Regorafenib in Kombination mit der bestmöglichen unterstützenden Therapie (BSC) oder Placebo plus BSC. Drei Wochen lang, gefolgt von jeweils einer Woche Pause, erhielten die Patienten einmal täglich entweder 160 mg Regorafenib oder Placebo plus BSC. Der primäre Endpunkt dieser Studie war das Gesamtüberleben. Zu den sekundären Endpunkten gehörten die progressionsfreie Überlebenszeit, die objektive Ansprechrate des Tumors und die Tumorkontrollrate. Auch Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlungen wurden verglichen.
Über das kolorektale Karzinom
Beim Darmkrebs (kolorektales Karzinom) bilden sich bösartige Tumorzellen (Krebszellen) in den Geweben des Dickdarms (Kolon) oder des Enddarms (Rektum). Mit ca. 90% macht das Adenokarzinom histologisch die Mehrzahl aller Darmkrebsfälle aus. Als Adenokarzinom bezeichnet man einen bösartigen Tumor, der aus Drüsengewebe hervorgegangen ist.
Das kolorektale Karzinom ist weltweit die vierthäufigste Krebsart, mit mehr als einer Million neuer Fälle jährlich. Die Mortalitätsrate liegt weltweit bei etwa 50%. Die Fünf-Jahres-Überlebensrate liegt im Durchschnitt bei 55%, ist aber je nach Stadium der Erkrankung sehr unterschiedlich (von 74% bei Patienten im frühen Stadium bis zu nur 6% bei Patienten im späten Stadium).
Über Regorafenib
Regorafenib ist ein in der Entwicklung befindlicher oral wirksamer Multi-Kinase-Inhibitor, der in präklinischen Studien zeigen konnte, bestimmte Signalwege des Tumorwachstums zu hemmen - darunter Rezeptoren für VEGF, die eine wichtige Rolle bei der Angiogenese (Blutversorgung) des Tumors spielen. Regorafenib blockiert außerdem verschiedene onkogene Kinasen und Kinasen der Mikroumgebung der Tumorzelle, darunter KIT, RET, PDGFR und FGFR, und verhindert dadurch das Wachstum (Proliferation) von bestimmten Tumorzellen. Derzeit wird die Wirksamkeit von Regorafenib bei Patienten mit unterschiedlichen Tumorerkrankungen in klinischen Studien geprüft.
Regorafenib ist ein Entwicklungspräparat. Es ist derzeit weder von der europäischen Gesundheitsbehörde EMA noch von anderen Gesundheitsbehörden zugelassen.
Mit Onyx Pharmaceuticals hat Bayer 2011 eine Vereinbarung getroffen, nach der Onyx Lizenzgebühren auf zukünftige weltweite Umsätze mit Regorafenib im Bereich der Krebsbehandlung erhalten würde.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite http://www.bayer.de zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen.
