Am 2. Juli 2024 veröffentlichte Annovis Bio, ein in Malvern, Pennsylvania ansässiges Unternehmen für Arzneimittelplattformen, vielversprechende Ergebnisse seiner Phase-III-Studie zur Behandlung von Parkinson mit dem Medikament Buntanetap. Diese neuen Daten zeigen signifikante Verbesserungen bei der Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) und den kognitiven Fähigkeiten der Patienten.
Was ist Buntanetap?
Buntanetap, früher bekannt als Posiphen oder ANVS401, zielt darauf ab, neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson zu bekämpfen. Es wirkt, indem es die Bildung mehrerer neurotoxischer Proteine wie Amyloid-Beta, Tau, Alpha-Synuclein und TDP43 hemmt. Dies soll die Neuroinflammation reduzieren und die synaptische Übertragung sowie den axonalen Transport verbessern, was letztlich die Gehirnfunktion wiederherstellen und die Lebensqualität der Patienten steigern soll.
Die Phase-III-Studie: Ein Überblick
Die Phase-III-Studie von Annovis Bio untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Buntanetap bei Parkinson-Patienten. Die Ergebnisse sind beeindruckend und zeigen dosisabhängige sowie statistisch signifikante Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten und der motorischen Funktionen.
Verbesserungen der Kognitiven Fähigkeiten
In der gesamten Studienpopulation zeigte Buntanetap signifikante Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten. Besonders hervorzuheben sind die Ergebnisse bei Patienten mit erheblichem kognitiven Abbau, die eine deutliche Verbesserung erfuhren. Während sich die kognitiven Fähigkeiten der Placebo-Gruppe im Laufe der Studie verschlechterten, behielten die mit Buntanetap behandelten Patienten ihre Ausgangswerte bei oder verbesserten sich sogar.
Motorische Verbesserungen bei Parkinson-Patienten
Die Studie zeigte auch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten, deren Parkinson-Diagnose seit mehr als drei Jahren besteht. Diese Patienten zeigten deutliche Verbesserungen in den MDS-UPDRS-Werten für die Teile II (Aktivitäten des täglichen Lebens), III (motorische Untersuchung) sowie den kombinierten Werten von II+III.
Spezifische Verbesserungen bei PIGD-Patienten
Patienten mit posturaler Instabilität und Gangschwierigkeiten (PIGD) profitierten ebenfalls signifikant von der Behandlung mit Buntanetap. Diese Gruppe, bei der die Krankheit schneller fortschreitet, zeigte bemerkenswerte Verbesserungen in den MDS-UPDRS-Werten. Dies deutet darauf hin, dass Buntanetap besonders effektiv bei Patienten mit einem höheren Risiko für schnellen Krankheitsverlauf ist.
Sicherheitsprofil und FDA-Rückmeldung
Buntanetap wies ein konsistentes Sicherheitsprofil auf, ohne signifikante Unterschiede zwischen Patienten in frühen und fortgeschrittenen Stadien der Parkinson-Krankheit. Die FDA hatte ursprünglich MDS-UPDRS Teil II+III als primären Endpunkt festgelegt, änderte dies jedoch auf Teil II, um klinisch relevante Änderungen besser zu reflektieren. Die Studie erfüllte sowohl die primären als auch die sekundären Endpunkte erfolgreich.
Ausblick und nächste Schritte
Dr. Maria Maccecchini, Gründerin und CEO von Annovis Bio, äußerte sich erfreut über die positiven Ergebnisse und betonte die Bedeutung dieser Fortschritte für die Weiterentwicklung von Buntanetap. Das Unternehmen plant, die Studie fortzusetzen, um die beobachteten Verbesserungen zu verifizieren und die krankheitsmodifizierenden Eigenschaften von Buntanetap weiter zu erforschen.
Fazit
Die neuen Daten aus der Phase-III-Studie von Annovis Bio bieten vielversprechende Perspektiven für die Behandlung von Parkinson. Buntanetap zeigt nicht nur Verbesserungen der motorischen und kognitiven Fähigkeiten, sondern auch ein stabiles Sicherheitsprofil. Diese Fortschritte könnten einen bedeutenden Schritt in der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen darstellen und die Lebensqualität vieler Patienten verbessern.
Wann ist erfahrungsgemäß mit einer Marktzulassung nach der erfolgreichen Phase 3 Studie zu rechnen
Die Marktzulassung eines Medikaments nach einer erfolgreichen Phase-III-Studie kann je nach verschiedenen Faktoren unterschiedlich lange dauern. Im Allgemeinen sind folgende Schritte und Zeitrahmen üblich:
[*]Einreichung des Zulassungsantrags
Der nächste Schritt ist die Einreichung eines Zulassungsantrags bei den entsprechenden Aufsichtsbehörden, wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Diese Einreichung, bekannt als New Drug Application (NDA) oder Marketing Authorization Application (MAA), umfasst umfassende Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit und Herstellungsverfahren des Medikaments. Die Vorbereitung dieses Antrags kann mehrere Monate bis zu einem Jahr dauern.
[*]Überprüfung durch die Aufsichtsbehörden
Sobald der Zulassungsantrag eingereicht ist, beginnt die Überprüfungsphase durch die Aufsichtsbehörden. Die Dauer dieser Überprüfung variiert, aber typischerweise benötigt die FDA etwa 10 bis 12 Monate für die Überprüfung eines neuen Medikaments im Rahmen des regulären Verfahrens. Die EMA benötigt in der Regel etwa ein Jahr. Es gibt jedoch beschleunigte Verfahren wie das Priority Review bei der FDA, das die Überprüfungszeit auf etwa sechs Monate verkürzen kann.
[*]Zusätzliche Anforderungen und Nachweise
Während der Überprüfung können die Behörden zusätzliche Informationen oder Nachweise anfordern. Dies kann die Dauer des Zulassungsprozesses verlängern, abhängig davon, wie schnell das Unternehmen die erforderlichen Daten liefern kann.
[*]Marktzulassung und Einführung
Nach erfolgreicher Überprüfung und Genehmigung durch die Behörden wird das Medikament zugelassen. Die Markteinführung kann dann relativ schnell erfolgen, hängt jedoch auch von der Produktionskapazität des Unternehmens und von Marketingstrategien ab.
Fazit
Unter optimalen Bedingungen kann der gesamte Prozess von der erfolgreichen Phase-III-Studie bis zur Marktzulassung etwa 1,5 bis 2 Jahre dauern. Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass unvorhergesehene Herausforderungen oder Verzögerungen auftreten können, die diesen Zeitrahmen verlängern.
Beispielhafter Zeitplan
Was ist Buntanetap?
Buntanetap, früher bekannt als Posiphen oder ANVS401, zielt darauf ab, neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson zu bekämpfen. Es wirkt, indem es die Bildung mehrerer neurotoxischer Proteine wie Amyloid-Beta, Tau, Alpha-Synuclein und TDP43 hemmt. Dies soll die Neuroinflammation reduzieren und die synaptische Übertragung sowie den axonalen Transport verbessern, was letztlich die Gehirnfunktion wiederherstellen und die Lebensqualität der Patienten steigern soll.
Die Phase-III-Studie: Ein Überblick
Die Phase-III-Studie von Annovis Bio untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Buntanetap bei Parkinson-Patienten. Die Ergebnisse sind beeindruckend und zeigen dosisabhängige sowie statistisch signifikante Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten und der motorischen Funktionen.
Verbesserungen der Kognitiven Fähigkeiten
In der gesamten Studienpopulation zeigte Buntanetap signifikante Verbesserungen der kognitiven Fähigkeiten. Besonders hervorzuheben sind die Ergebnisse bei Patienten mit erheblichem kognitiven Abbau, die eine deutliche Verbesserung erfuhren. Während sich die kognitiven Fähigkeiten der Placebo-Gruppe im Laufe der Studie verschlechterten, behielten die mit Buntanetap behandelten Patienten ihre Ausgangswerte bei oder verbesserten sich sogar.
Motorische Verbesserungen bei Parkinson-Patienten
Die Studie zeigte auch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Patienten, deren Parkinson-Diagnose seit mehr als drei Jahren besteht. Diese Patienten zeigten deutliche Verbesserungen in den MDS-UPDRS-Werten für die Teile II (Aktivitäten des täglichen Lebens), III (motorische Untersuchung) sowie den kombinierten Werten von II+III.
Spezifische Verbesserungen bei PIGD-Patienten
Patienten mit posturaler Instabilität und Gangschwierigkeiten (PIGD) profitierten ebenfalls signifikant von der Behandlung mit Buntanetap. Diese Gruppe, bei der die Krankheit schneller fortschreitet, zeigte bemerkenswerte Verbesserungen in den MDS-UPDRS-Werten. Dies deutet darauf hin, dass Buntanetap besonders effektiv bei Patienten mit einem höheren Risiko für schnellen Krankheitsverlauf ist.
Sicherheitsprofil und FDA-Rückmeldung
Buntanetap wies ein konsistentes Sicherheitsprofil auf, ohne signifikante Unterschiede zwischen Patienten in frühen und fortgeschrittenen Stadien der Parkinson-Krankheit. Die FDA hatte ursprünglich MDS-UPDRS Teil II+III als primären Endpunkt festgelegt, änderte dies jedoch auf Teil II, um klinisch relevante Änderungen besser zu reflektieren. Die Studie erfüllte sowohl die primären als auch die sekundären Endpunkte erfolgreich.
Ausblick und nächste Schritte
Dr. Maria Maccecchini, Gründerin und CEO von Annovis Bio, äußerte sich erfreut über die positiven Ergebnisse und betonte die Bedeutung dieser Fortschritte für die Weiterentwicklung von Buntanetap. Das Unternehmen plant, die Studie fortzusetzen, um die beobachteten Verbesserungen zu verifizieren und die krankheitsmodifizierenden Eigenschaften von Buntanetap weiter zu erforschen.
Fazit
Die neuen Daten aus der Phase-III-Studie von Annovis Bio bieten vielversprechende Perspektiven für die Behandlung von Parkinson. Buntanetap zeigt nicht nur Verbesserungen der motorischen und kognitiven Fähigkeiten, sondern auch ein stabiles Sicherheitsprofil. Diese Fortschritte könnten einen bedeutenden Schritt in der Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen darstellen und die Lebensqualität vieler Patienten verbessern.
Wann ist erfahrungsgemäß mit einer Marktzulassung nach der erfolgreichen Phase 3 Studie zu rechnen
Die Marktzulassung eines Medikaments nach einer erfolgreichen Phase-III-Studie kann je nach verschiedenen Faktoren unterschiedlich lange dauern. Im Allgemeinen sind folgende Schritte und Zeitrahmen üblich:
- Abschluss der Phase-III-Studie
[*]Einreichung des Zulassungsantrags
Der nächste Schritt ist die Einreichung eines Zulassungsantrags bei den entsprechenden Aufsichtsbehörden, wie der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA). Diese Einreichung, bekannt als New Drug Application (NDA) oder Marketing Authorization Application (MAA), umfasst umfassende Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit und Herstellungsverfahren des Medikaments. Die Vorbereitung dieses Antrags kann mehrere Monate bis zu einem Jahr dauern.
[*]Überprüfung durch die Aufsichtsbehörden
Sobald der Zulassungsantrag eingereicht ist, beginnt die Überprüfungsphase durch die Aufsichtsbehörden. Die Dauer dieser Überprüfung variiert, aber typischerweise benötigt die FDA etwa 10 bis 12 Monate für die Überprüfung eines neuen Medikaments im Rahmen des regulären Verfahrens. Die EMA benötigt in der Regel etwa ein Jahr. Es gibt jedoch beschleunigte Verfahren wie das Priority Review bei der FDA, das die Überprüfungszeit auf etwa sechs Monate verkürzen kann.
[*]Zusätzliche Anforderungen und Nachweise
Während der Überprüfung können die Behörden zusätzliche Informationen oder Nachweise anfordern. Dies kann die Dauer des Zulassungsprozesses verlängern, abhängig davon, wie schnell das Unternehmen die erforderlichen Daten liefern kann.
[*]Marktzulassung und Einführung
Nach erfolgreicher Überprüfung und Genehmigung durch die Behörden wird das Medikament zugelassen. Die Markteinführung kann dann relativ schnell erfolgen, hängt jedoch auch von der Produktionskapazität des Unternehmens und von Marketingstrategien ab.
Fazit
Unter optimalen Bedingungen kann der gesamte Prozess von der erfolgreichen Phase-III-Studie bis zur Marktzulassung etwa 1,5 bis 2 Jahre dauern. Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass unvorhergesehene Herausforderungen oder Verzögerungen auftreten können, die diesen Zeitrahmen verlängern.
Beispielhafter Zeitplan
- Abschluss der Phase-III-Studie: 0 Monate
- Datenanalyse und Erstellung des Abschlussberichts: 6 Monate
- Einreichung des Zulassungsantrags: +6 Monate
- Überprüfung durch die Behörden: +12 Monate (reguläre Überprüfung)
- Zusätzliche Anforderungen: +3 bis 6 Monate (falls erforderlich)
- Marktzulassung: 18 bis 24 Monate nach Abschluss der Phase-III-Studie
