Die medikamentöse Behandlung (Chemotherapie) mit so genannten Zytostatika zählt zu den Standardtherapien gegen Krebs. Sie zielt darauf ab, Tumorzellen zu zerstören und vollständig zu beseitigen. Ein Zytostatikum wird in aller Regel nicht allein, sondern zusammen mit einem anderen Zytostatikum oder mehreren anderen Zytostatika eingesetzt. Zu den häufig verwandten Zytostatika gehört Methotrexat. Der Wirkstoff wird hochdosiert als intravenöse Infusion z.B. gegen Brust- und Knochenkrebs angewandt. Er greift als Gegenspieler der Folsäure in den Zellstoffwechsel ein. Folsäure wird für das Zellwachstum benötigt. Methotrexat hemmt das Enzym Dihydrofolsäure-Reduktase und verhindert damit weitere für den Zellaufbau notwendige Syntheseschritte. Die Zelle stirbt ab.
In niedrigen Dosen dämpft Methotrexat das körpereigene Abwehrsystem. Der Wirkstoff wird deshalb auch gegen eine Reihe von Autoimmunerkrankungen wie rheumatoide Arthritis, Morbus Crohn oder Schuppenflechte eingesetzt.
Die hochdosierten und hochwirksamen Zytostatika sind äußerst aggressive Arzneimittel, die mit schweren Nebenwirkungen verbunden sind. Denn sie greifen nicht nur die Tumor-, sondern auch die gesunden Körperzellen an. Dabei schädigen sie vor allem das Gewebe, das ebenso wie die Krebszellen eine hohe Zellteilungsrate aufweist. So kann die Behandlung mit Methotrexat eine verstärkte Anfälligkeit für Infekte sowie Blutarmut, Übelkeit, Erbrechen und Haarausfall auslösen. Des Weiteren können unter anderem Lungenbeschwerden und Nieren- und Leberschädigungen auftreten.
Methotrexat wurde 1958 als Zytostatikum in Deutschland eingeführt. Das aktuelle Umsatzvolumen liegt in dieser Indikation bei 20,4 Mio. Euro. Seit 1981 gibt es auch Methotrexat-Generika für die Chemotherapie. Dabei halten die preisgünstigen Generikahersteller nach Angaben des unabhängigen Marktforschungsinstituts INSIGHT Health momentan einen Marktanteil von rund 98% nach Umsatz.