Wie kann man dafür sorgen, dass schwerkranke Patienten früher von den Ergebnissen der Pharmaforschung profitieren - und gleichzeitig die Risiken so gering wie möglich halten? Die amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA hat darauf eine Antwort gegeben. 2012 wurde in den USA der "breakthrough status" eingeführt. Damit wird der Weg zur Zulassung bestimmter neuer Medikamente von einigen bürokratischen Hindernissen befreit und deutlich verkürzt. Diese könnte nach Meinung vieler Experten auch für Europa Signalwirkung haben.
Schnellere Zulassung für lebensrettende Präparate
"Mit Verfahren wie den 'accelerated approvals', den 'priority reviews' oder dem 'fast-track program' war die FDA schon vorher flexibler und näher an der wissenschaftlichen Entwicklung als ihr europäisches Pendant, die EMA", sagt Dr. Samson Fung, Onkologe und Berater für Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen. Der "breakthrough status" ist ein weiterer Schritt in diese Richtung. Ebenso wie die "fast-track programs" und "accelerated approvals" ist das "breakthrough therapy"-Verfahren für Wirkstoffe vorgesehen, die schwer oder lebensbedrohlich erkrankten Patienten helfen sollen. Allerdings sind die Hürden hoch: Wer den Status beantragen will, muss mit ersten klinischen Hinweisen belegen können, dass sein Wirkstoff tatsächlich eine substantielle Verbesserung der Therapie verspricht. "Beim 'breakthrough' zählt nicht das Wirkprinzip sondern die Datenlage", erläutert Dr. Fung.
Erhält ein Wirkstoff den Status, dann wird die Zusammenarbeit mit der FDA für den Hersteller wesentlich einfacher. Die FDA benennt feste Ansprechpartner, die über eine langjährige Erfahrung in den relevanten Bereichen verfügen. Diese Experten haben Zeit und Ressourcen, um sich vorrangig dem "breakthrough"-Projekt zu widmen. Außerdem kann der Hersteller häufiger als üblich an die Behörde herantreten. Er muss nicht auf festgelegte Kontrollpunkte warten und auch nicht alle Ergebnisse formal korrekt aufbereiten, sondern kann neue Daten sofort an die FDA weiterleiten. "Die Zusammenarbeit ist enger als bei den Standardverfahren", so Fung. Zudem kann der Hersteller für "breakthrough"-Projekt eher renommierte Zentren und Forscher oder gute Prüfärzte gewinnen. Der größte Vorteil aber ist der zeitliche: Von etwa sechs bis neun Monaten kann sich die Dauer des Zulassungsverfahrens im Idealfall auf vier verkürzen.
Erste Erfolge zeichnen sich ab
Die BTK-Inhibitoren von Pharmacyclics sind ein Beispiel für einen solchen "breakthrough"-Wirkstoff mit außerordentlich guten Daten. Dr. Fung hält es für möglich, dass sie noch in diesem Jahr zugelassen werden. Bereits jetzt brachten sie ihrer Herstellerfirma eine Allianz mit einem der Marktführer ein: Johnson & Johnson investiert 1,1 Mrd. Dollar in die Entwicklung des Wirkstoffs. "Die Einführung des 'breakthrough status' ist auch eine Ermutigung für kleinere Pharmafirmen", erklärt Dr. Fung. "Und die Hersteller werden sich damit eher an die Forschung für seltene Erkrankungen heranwagen als bisher". Dass die FDA bereit ist, lebensrettende Medikamente schneller durch das Zulassungsverfahren zu bringen, wird auch in Europa mit großem Interesse verfolgt. Dr. Fung hält deshalb einen vergleichbaren Vorstoß der EMA für möglich: "Hier hat sich in den vergangenen Jahren einiges getan - ich kann mir gut vorstellen, dass die Europäer nachziehen werden."
Als Referent der TÜV SÜD Akademie wird Dr. Fung am 26. August 2013 in Berlin eingehend über die Bedingungen, Hintergründe und Chancen des "breakthrough"-Verfahrens informieren. Die Ausbildung zum Manager Klinische Entwicklung Pharma & Biotechnologie - TÜV von TÜV SÜD Akademie und BioM Biotech Cluster Development richtet sich an Mitarbeiter in der Pharma- und Biotechnologiebranche, die sich mit der klinischen Forschung, Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln beschäftigen.
Weitere Informationen: www.tuev-sued.de/...
Schnellere Zulassung für lebensrettende Präparate
"Mit Verfahren wie den 'accelerated approvals', den 'priority reviews' oder dem 'fast-track program' war die FDA schon vorher flexibler und näher an der wissenschaftlichen Entwicklung als ihr europäisches Pendant, die EMA", sagt Dr. Samson Fung, Onkologe und Berater für Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen. Der "breakthrough status" ist ein weiterer Schritt in diese Richtung. Ebenso wie die "fast-track programs" und "accelerated approvals" ist das "breakthrough therapy"-Verfahren für Wirkstoffe vorgesehen, die schwer oder lebensbedrohlich erkrankten Patienten helfen sollen. Allerdings sind die Hürden hoch: Wer den Status beantragen will, muss mit ersten klinischen Hinweisen belegen können, dass sein Wirkstoff tatsächlich eine substantielle Verbesserung der Therapie verspricht. "Beim 'breakthrough' zählt nicht das Wirkprinzip sondern die Datenlage", erläutert Dr. Fung.
Erhält ein Wirkstoff den Status, dann wird die Zusammenarbeit mit der FDA für den Hersteller wesentlich einfacher. Die FDA benennt feste Ansprechpartner, die über eine langjährige Erfahrung in den relevanten Bereichen verfügen. Diese Experten haben Zeit und Ressourcen, um sich vorrangig dem "breakthrough"-Projekt zu widmen. Außerdem kann der Hersteller häufiger als üblich an die Behörde herantreten. Er muss nicht auf festgelegte Kontrollpunkte warten und auch nicht alle Ergebnisse formal korrekt aufbereiten, sondern kann neue Daten sofort an die FDA weiterleiten. "Die Zusammenarbeit ist enger als bei den Standardverfahren", so Fung. Zudem kann der Hersteller für "breakthrough"-Projekt eher renommierte Zentren und Forscher oder gute Prüfärzte gewinnen. Der größte Vorteil aber ist der zeitliche: Von etwa sechs bis neun Monaten kann sich die Dauer des Zulassungsverfahrens im Idealfall auf vier verkürzen.
Erste Erfolge zeichnen sich ab
Die BTK-Inhibitoren von Pharmacyclics sind ein Beispiel für einen solchen "breakthrough"-Wirkstoff mit außerordentlich guten Daten. Dr. Fung hält es für möglich, dass sie noch in diesem Jahr zugelassen werden. Bereits jetzt brachten sie ihrer Herstellerfirma eine Allianz mit einem der Marktführer ein: Johnson & Johnson investiert 1,1 Mrd. Dollar in die Entwicklung des Wirkstoffs. "Die Einführung des 'breakthrough status' ist auch eine Ermutigung für kleinere Pharmafirmen", erklärt Dr. Fung. "Und die Hersteller werden sich damit eher an die Forschung für seltene Erkrankungen heranwagen als bisher". Dass die FDA bereit ist, lebensrettende Medikamente schneller durch das Zulassungsverfahren zu bringen, wird auch in Europa mit großem Interesse verfolgt. Dr. Fung hält deshalb einen vergleichbaren Vorstoß der EMA für möglich: "Hier hat sich in den vergangenen Jahren einiges getan - ich kann mir gut vorstellen, dass die Europäer nachziehen werden."
Als Referent der TÜV SÜD Akademie wird Dr. Fung am 26. August 2013 in Berlin eingehend über die Bedingungen, Hintergründe und Chancen des "breakthrough"-Verfahrens informieren. Die Ausbildung zum Manager Klinische Entwicklung Pharma & Biotechnologie - TÜV von TÜV SÜD Akademie und BioM Biotech Cluster Development richtet sich an Mitarbeiter in der Pharma- und Biotechnologiebranche, die sich mit der klinischen Forschung, Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln beschäftigen.
Weitere Informationen: www.tuev-sued.de/...
