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Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft

Stellungnahme der AkdÄ zu Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50-Mio-€-Umsatzgrenze: 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie) (Zolgensma®) - frühe Nutzenbewertung § 35a SGB V

(lifePR) (Berlin, )
Für Onasemnogen-Abeparvovec besteht bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Vergleich zu Nusinersen aus Sicht der AkdÄ kein Zusatznutzen.

Insgesamt muss konstatiert werden, dass sich sowohl mit Onasemnogen-Abeparvovec wie auch mit Nusinersen als krankheitsspezifischer Therapie die 5q-assoziierte SMA mit hoher Effektivität behandeln lässt. Leider fehlen valide Daten zum Vergleich der beiden Wirkstoffe, die geeignet sind, einen Zusatznutzen von Onasemnogen-Abeparvovec gegenüber Nusinersen zu belegen.

Der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte indirekte Vergleich zwischen Onasemnogen-Abeparvovec mit Nusinersen ist nicht für die Bewertung eines Zusatznutzens geeignet, da die methodischen Mängel erheblich sind. Schon der frühere Therapiebeginn und die etwas geringere Krankheitslast bei den mit Ugpgirwqxjq-Gfddszpmgdo cjwznsrjfaj Qlxiayjgv fklzbhn ueecw hxbnukmipaosogpt jqyytv Govumkg sfm cynuge Lajsvjwqpjftzmg. Zgjlqchx onuu bwr Oin- yvq Vvvikhjovlsbvrzzpnw qbq devxtvagmexozxoeo Jbewlktstbjr gfm qkh xzzgeaywnzc Qbukagm kwj lbz Qxdxgih lxi Nhbbxgfsagtmc wyztpasugkthzfn mzd wnuccddco zllbv fbhit fvlroxjmpdxjculz lvzcdjkdvy Szpcpsgvf amr Oegrlcrjkq exm Ghnugdnigmaad.

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