Mit dem von der Dr.-Holger-Müller-Stiftung zur Verfügung gestell-ten und mit 5.000 Euro dotierten Preis soll eine herausragende wissenschaftliche Arbeit auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen ausgezeichnet werden. Als selten gilt eine Erkrankung, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen betroffen sind. Es werden grundlagenwissenschaftliche und klinische Arbeiten berücksichtigt.
Für die aktuelle Ausschreibungsperiode kann ein wissenschaftliches Manuskript eingereicht werden, welches in der Zeit zwischen dem 1. April 2011 und dem 31. August 2012 veröffentlicht oder zur Veröffentlichung angenommen wurde.
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