In den letzten Jahren wurden einige vielversprechende Ansätze verfolgt, medikamentöse Therapien für Patient*innen mit der schweren, fortschreitenden Muskelschwäche Spinale Muskelatrophie – kurz SMA – zu entwickeln. Seit Mai 2020 konnten fünf betroffene Kinder an der Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen des Universitätsklinikums Freiburg erfolgreich mit einem neuartigen gentherapeutisch wirksamen Medikament behandelt werden. Die Klinik ist zertifiziertes Muskelzentrum der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. und Teil des Freiburger Zentrums für seltene Erkrankungen (FZSE) und behandelt darum viele Kinder mit SMA. Das Medikament ist mit Kosten von mehr als zwei Millionen Euro pro Einmal-Dosis das teuerste Medikament der Welt.
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