In einer internationalen Studie haben Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) einen neuen Behandlungsansatz für die spätinfantile Neuronale Ceroid Lipofuszinose (CLN2) – einer Form der sogenannten Kinderdemenz – gefunden. Demnach kann eine Enzymersatztherapie mit Cerliponase alfa den Krankheitsverlauf günstig beeinflussen. Bei rund zwei Drittel der Patientinnen und Patienten konnte der Krankheitsverlauf sogar vollständig aufgehalten werden. Das synthetisch hergestellte Enzym wird alle 14 Tage über einen Katheter direkt in den Liquorraum des Gehirns der Patienten eingebracht. Ihre Ergebnisse veröffentlichten die Wissenschaftler jetzt in der Fachzeitschrift New England Journal of Medicine.
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