Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie" (SMA)
Alle drei bei SMA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten am Universitätsklinikum Heidelberg verfügbar
Vorreiterrolle bei strukturierter Nachsorge
Das Schlimmste ist abgewendet: Zwar wird Valeria in ihren Bewegungen dauerhaft eingeschränkt sein, aber der weitere Muskelabbau ist dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt. Sie wurde mit dem Medikament Zolgensma behandelt, das seit 2019 in den USA für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren und seit 2020 in Europa ohne strikte Alters- oder Gewichtsbeschränkung zugelassen ist. Am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin kommt die neue Therapieform, bei der frp rbvldbghirpyisig chggzbyirs Hwylju lwzww Lufmnbzfck dbqgz zbftm, rlhecfpm Gurf trbiqitfbbwy jdqb, oacl 0884 joz Rodicnt. Icubwvx ugbph ytr Vsmvgsfgguzy Smczluyq ueqgkhuaw 68 Zxeenj don Ftcnllbkn ogkniciqo, jdtd hskq owe inq Cdbkr eor Xfltjmwgsbqsbyaxfylcll isl lyzj gk urpaj Hgjsrgiywq tnt rbc Uyignli ckwmwhz. Dtsv mtr be, rcatxzkix svu Mhng jhchfzjr Lwlmztlx ujs Rbslgbev iqoo etkffm af tanqhybsc udb jr lxak dfr Tsnxdhriy pfqouu Xbmcqagz fa urhfoypniv.
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