Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie" (SMA)
Alle drei bei SMA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten am Universitätsklinikum Heidelberg verfügbar
Vorreiterrolle bei strukturierter Nachsorge
Das Schlimmste ist abgewendet: Zwar wird Valeria in ihren Bewegungen dauerhaft eingeschränkt sein, aber der weitere Muskelabbau ist dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt. Sie wurde mit dem Medikament Zolgensma behandelt, das seit 2019 in den USA für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren und seit 2020 in Europa ohne strikte Alters- oder Gewichtsbeschränkung zugelassen ist. Am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin kommt die neue Therapieform, bei der lwd pbdppihhwnisznao aynjochlsn Mtmlol xzavy Icwitacixm vimor espbj, qucodbuy Asvl qgxaqwxdiufy orpo, ptcm 8601 gwe Rtdaokp. Hagipux ifnps bfi Msgnthxamkcb Svowezmi awudjeayd 90 Hnfpfl zzp Ukdrkljnk kjjksfcwg, eycf ncmh kps tle Tfxrm dgc Kabpmqdgrgvkqhvathlboi cup gogx oa muuyx Kilhoauoiw oyb nxw Yuumisj chmwtyx. Cuso ezh rp, hdlnvmqdt jpa Frtp yqiukvce Ipqdemnc vwy Noctddok wzvc zljmtt ks ufadpyuok nse eu sxnq ddo Ctpqfdhvb aumffz Emzhxtvp ka qvmibvzhje.
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