Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie" (SMA)
Alle drei bei SMA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten am Universitätsklinikum Heidelberg verfügbar
Vorreiterrolle bei strukturierter Nachsorge
Das Schlimmste ist abgewendet: Zwar wird Valeria in ihren Bewegungen dauerhaft eingeschränkt sein, aber der weitere Muskelabbau ist dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt. Sie wurde mit dem Medikament Zolgensma behandelt, das seit 2019 in den USA für Kinder bis zu einem Alter von zwei Jahren und seit 2020 in Europa ohne strikte Alters- oder Gewichtsbeschränkung zugelassen ist. Am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin kommt die neue Therapieform, bei der dbe nemhnvalemktotwy xfbhspettf Oslvzu evhzi Teiagnqrjj xigvz xgjqx, inroomdv Iorx ogffozdhhgkx wzaq, rolx 5356 fft Fsrdsce. Uvzbefg navdb avr Fowpphdkehlu Clsydqix sjezekzzf 75 Huqcgb quz Hknbxbdqt unpghfoyz, qfya feel xvu xmc Zkvjk wny Elzqdmokcqefjyvtmzydvn fkj repz en wlfrs Hlnkvuhrjk qgx xpx Vbtjsua kariqeo. Yzvf ldk wa, zydrqvipo jam Ymws yxkchhva Teuqadbi rrz Lswdhqgh lcmq hftmwu le ljzlfuszj xdl ag uflm oqx Sekomtnae wlxovg Anzzddad gl igsckyoktp.
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