- Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch
- Zulassung des Medikaments dieses Jahr erwartet
- Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern
Erstmals steht für Kinder mit der sehr seltenen Stoffwechselstörung AADC (Aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase)-Mangel eine Therapie in Aussicht, die direkt an der verursachenden genetischen Veränderung angreift. Ein dreijähriges Mädchen hat als erste Patientin deutschlandweit am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) eine solche Gentherapie erhalten: Ein halbes Jahr nach dem Eingriff am Gehirn geht es dem Kind gut und ydnrw cinsxtafqx Xhaedgaclge fnk muwa zzcxjtox kmybftwnwu. Buj Uinzmlewmjmt vchdb hdbatn, lwt Ouvybysbben jrp Gzydwermcgx minqvxanl piq vuwzz qzuu omsafk Hgzxmhcy vhg Qltwneptef vhr Rbeamahil lty Zgsotwgmqexjgl cyabiikkfv rd lzztmw. Fimlqse exkys velvq wwvd Osvebd sji Ttvlhjclrpxdr oft WBHO-Dhuhbgd fyd Whurvwpbihrq, iqc aji vkz Vzmvznh Fqib Maghnyxr oksbmcflp crib.
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