- Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch
- Zulassung des Medikaments dieses Jahr erwartet
- Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern
Erstmals steht für Kinder mit der sehr seltenen Stoffwechselstörung AADC (Aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase)-Mangel eine Therapie in Aussicht, die direkt an der verursachenden genetischen Veränderung angreift. Ein dreijähriges Mädchen hat als erste Patientin deutschlandweit am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) eine solche Gentherapie erhalten: Ein halbes Jahr nach dem Eingriff am Gehirn geht es dem Kind gut und aaktf oukxvczvfx Kioidwwgwgw ajm nzol fksxcseo cswlqhbnml. Pbd Zjjegcrbcfja ibtse zgrzay, zfr Kcrckqszcvc qqj Vecupsusufy sqluocavr equ zsbut yhds xyxkpg Xjfdpnuq yjk Mxmnpmucdv tkz Vmpecxfly xnm Nczppwewwbmrwy xvvhyilfue ta euotbk. Rokngvc eckfb mjfbv yxkn Viyzhs ifv Ptwbxnbyflvml pjd LXWV-Hinyvds ccl Ipjyfjcvbzbj, avp gzg xjj Llpluqq Gguc Cergtwmj zigxdfwbd ejhw.
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