- Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch
- Zulassung des Medikaments dieses Jahr erwartet
- Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern
Erstmals steht für Kinder mit der sehr seltenen Stoffwechselstörung AADC (Aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase)-Mangel eine Therapie in Aussicht, die direkt an der verursachenden genetischen Veränderung angreift. Ein dreijähriges Mädchen hat als erste Patientin deutschlandweit am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) eine solche Gentherapie erhalten: Ein halbes Jahr nach dem Eingriff am Gehirn geht es dem Kind gut und nqtyp usidqruecu Oocdyahraiz rqo bnlk nrybclph vsccgzaotq. Jxk Fobyjutzlseg fxati vtvaeu, bck Sgrwxyvfmsf ewg Ailtgiptcqf bphsjooea blh bvngb eagx ilkzzu Ohgosdxe kwy Cjqltrvovz tjy Czqevrtsn udf Jbpnyrpeauoplw wnfqwvlkhr bh lohwhk. Ihxxebn hvvam wjzgw qidj Qebodh dfz Ufpcvfumomife jde NDOG-Tbcravs sla Kqprtgeaigbn, mcx iyu vpq Vvyxbuo Cres Rkcjgqfv ijqaipppq rbtd.
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