Im ersten Verfahren der frühen Nutzenbewertung für ein zugelassenes Kinderarzneimittel (Pediatric Use Marketing Authorisation - PUMA) sollte der G-BA bei seiner Beschlussfassung den richtigen Weg, den das IQWIG eingeschlagen hat, konsequent zu Ende gehen. Das IQWIG hatte in seiner Bewertung dem Arzneimittel Hemangiol einen erheblichen Zusatznutzen zugesprochen, doch dies nur in einer von drei Patientengruppen. In zwei anderen wurde in Frage gestellt, ob die zweckmäßige Vergleichstherapie richtig umgesetzt worden ist. "Das IQWiG kommt zum Schluss, dass die zweckmäßige Vergleichstherapie für eine der Patientengruppen richtig interpretiert wurde, man es für die anderen Patientengruppen aber auch anders hätte machen können. Und dies nimmt man als Begründung diesen keinen Zusatznutzen zuzusprechen. Die Übertragung der Ergebnisse auf die beiden weiteren Teilpopulationen hat das Unternehmen gut begründet. Diese war so auch bei der Zulassung mit der EMA abgesprochen und fand deren Zustimmung. Daher sollte der G-BA den Zusatznutzen für die gesamte Patientengruppe anerkennen" so Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des BPI.
Dies gilt nach Auffassung des BPI besonders, weil ein PUMA-Arzneimittel grundsätzlich schon einen Zusatznutzen an sich darstellt. Denn erstmals können Kinder mit einem Arzneimittel behandelt werden, dass auf Studienergebnissen basierend speziell für Kinder zugelassen ist. Die Entscheidung des G-BA zu diesem Arzneimittel hat auch Signalwirkung für weitere PUMAs. Im vorliegenden Fall gab es eine herausragend gute Evidenzlage. Dies hängt auch damit zusammen, dass die PUMA-Indikation nicht identisch mit den zugelassenen Erwachsenenindikationen ist. Daher wurden eigenständige Studien durchgeführt. Doch selbst bei dieser herausragend guten Evidenzlage hat das IQWIG die bestverfügbare Evidenz in zwei Teilpopulationen nicht anerkannt. Dabei sollte klar sein, dass man die Besonderheit der Evidenzsituation von PUMA berücksichtigen muss. "Es ist Aufgabe des G-BA, eine adäquate Bewertung von Kinderarzneimitteln über diesen besonderen Fall hinaus sicherzustellen. Dabei muss der Besonderheit der Forschung mit Kindern Rechnung getragen werden. Es ist zu berücksichtigen, dass klinische Prüfungen mit Minderjährigen schon allein aus ethischen Gründen auf ein Minimalmaß beschränkt sind. Deshalb wird bei PUMA in ganz besonderer Weise auch Evidenz außerhalb von RCTs für die Zulassung herangezogen. Dies ist auch im sozialrechtlichen Bewertungsprozess zu berücksichtigen" so Fahrenkamp.
Dies gilt nach Auffassung des BPI besonders, weil ein PUMA-Arzneimittel grundsätzlich schon einen Zusatznutzen an sich darstellt. Denn erstmals können Kinder mit einem Arzneimittel behandelt werden, dass auf Studienergebnissen basierend speziell für Kinder zugelassen ist. Die Entscheidung des G-BA zu diesem Arzneimittel hat auch Signalwirkung für weitere PUMAs. Im vorliegenden Fall gab es eine herausragend gute Evidenzlage. Dies hängt auch damit zusammen, dass die PUMA-Indikation nicht identisch mit den zugelassenen Erwachsenenindikationen ist. Daher wurden eigenständige Studien durchgeführt. Doch selbst bei dieser herausragend guten Evidenzlage hat das IQWIG die bestverfügbare Evidenz in zwei Teilpopulationen nicht anerkannt. Dabei sollte klar sein, dass man die Besonderheit der Evidenzsituation von PUMA berücksichtigen muss. "Es ist Aufgabe des G-BA, eine adäquate Bewertung von Kinderarzneimitteln über diesen besonderen Fall hinaus sicherzustellen. Dabei muss der Besonderheit der Forschung mit Kindern Rechnung getragen werden. Es ist zu berücksichtigen, dass klinische Prüfungen mit Minderjährigen schon allein aus ethischen Gründen auf ein Minimalmaß beschränkt sind. Deshalb wird bei PUMA in ganz besonderer Weise auch Evidenz außerhalb von RCTs für die Zulassung herangezogen. Dies ist auch im sozialrechtlichen Bewertungsprozess zu berücksichtigen" so Fahrenkamp.
