Das Non-Hodgkin-Lymphom ist eine bestimmte Form von Lymphdrüsenkrebs, also eine Erkrankung des blutbildenden Systems. Sie tritt selten auf und es gibt zahlreiche Untergruppen. Reichen Chemo- und Strahlentherapie nicht aus, kommt eine Stammzelltransplantation infrage. Wenn die dabei übertragenen Stammzellen vom Patienten selbst stammen, spricht man von einer autologen Transplantation. Da keine unerwünschte Immunreaktion auftritt, ist diese Variante in der Regel vorzuziehen. Es gibt jedoch auch Patientinnen und Patienten, bei denen – anschließend oder von vornherein – die allogene Variante angewendet wird. Dabei werden Stammzellen eines anderen Menschen übertragen.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht derzeit, ob die allogene Stammzelltransplantation Patientinnen und Patienten mit einem aggressiven B-Zell- oder T-Zell-Lymphom Vorteile bietet. Die vorläufigen Ergebnisse liegen jetzt vor: Der Nutzen bleibt unklar, weil es für die häufig sehr kleinen Patientengruppen keine oder keine verwertbaren Daten gibt.
Auch Kohortenstudien und Fallserien einbezogen
Dabei haben die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler den Nutzen in einer ganzen Reihe von therapeutischen Situationen untersucht. Teils verglichen sie das Verfahren mit der autologen Transplantation, teils mit einer Behandlung, die nicht mehr auf Heilung zielt (palliativ).
Weil die Stammzelltransplantation bei fortgeschrittenen Krankheitsstadien oft als letzte Chance wahrgenommen wird, war zu vermuten, dass es nur wenige Studien mit hoher Aussagesicherheit (Evidenzstufe), also randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) gibt. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler legten ihre Recherche deshalb sehr breit an. Für die Patientengruppe, für die alle auf Heilung zielenden Therapien ausgeschöpft waren, schlossen sie sogar Fallserien ein. Allerdings stand fest, dass sich aus solchen Ergebnissen nur dann ein Nutzen ableiten lässt, wenn „dramatische Effekte“ auftreten, die den regelhaft zu beobachtenden Krankheitsverlauf umkehren.
Fallzahlen in Untergruppen oft klein
Die Bewertung wurde aber auch dadurch erschwert, dass die Erkrankung selten ist. Selbst wenn man alle Non-Hodgkin-Lymphome gemeinsam betrachtet, so gibt es derzeit pro Jahr in Deutschland nur ca. 250 Patientinnen und Patienten, die allogen transplantiert werden. Diese verteilen sich auf viele Untergruppen, sodass zu manchen kaum Daten vorhanden sind. Bei einzelnen dieser extrem seltenen Lymphome hat das IQWiG daher sogar internationale Sammelstatistiken von Einzelfallberichten ausgewertet. Darüber hinaus erhielt das IQWiG auf Anfrage zusätzliche Informationen von deutschen Studiengruppen.
Keine Aussagen zur Lebensqualität möglich
Insgesamt konnte das Institut 34 Studien einbeziehen, davon untersuchten neun Studien den Verlauf der Erkrankung bei Patientinnen und Patienten, bei denen die Behandlung nicht mehr auf eine Heilung, sondern auf eine Linderung der Symptome zielte.
Die Studien überprüften vor allem, wie lange die Patientinnen und Patienten überleben. Sofern es überhaupt verwertbare Daten gibt, zeigen sie beim sogenannten Gesamtüberleben aber keinen klaren Vorteil der allogenen Stammzelltransplantation. Studien, die eine Aussage über die Lebensqualität der Betroffenen erlauben würden, gibt es keine.
Insgesamt kommen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zu dem Ergebnis, dass der Nutzen der allogenen Stammzelltransplantation unklar ist. Gleichzeitig weisen sie auf das Risiko einer Abwehrreaktion der neu gebildeten Immunzellen gegen die Patientin oder den Patienten hin (Graft-versus-host-disease), das bei einem fremden Spender immer besteht. Sie sehen hier einen Anhaltspunkt für einen Schaden.
Zum Ablauf der Berichtserstellung
Den vorläufigen Berichtsplan hatte das IQWiG im Juni 2017 vorgelegt und um Stellungnahmen gebeten. Diese wurden zusammen mit Würdigungen und dem überarbeiteten Berichtsplan im September 2017 publiziert. Stellungnahmen zu dem jetzt veröffentlichten Vorbericht werden nach Ablauf der Fristen gesichtet. Sofern sie Fragen offenlassen, werden die Stellungnehmenden zu einer mündlichen Erörterung eingeladen. Im Anschluss erstellt das IQWiG die Abschlussberichte.
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) untersucht derzeit, ob die allogene Stammzelltransplantation Patientinnen und Patienten mit einem aggressiven B-Zell- oder T-Zell-Lymphom Vorteile bietet. Die vorläufigen Ergebnisse liegen jetzt vor: Der Nutzen bleibt unklar, weil es für die häufig sehr kleinen Patientengruppen keine oder keine verwertbaren Daten gibt.
Auch Kohortenstudien und Fallserien einbezogen
Dabei haben die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler den Nutzen in einer ganzen Reihe von therapeutischen Situationen untersucht. Teils verglichen sie das Verfahren mit der autologen Transplantation, teils mit einer Behandlung, die nicht mehr auf Heilung zielt (palliativ).
Weil die Stammzelltransplantation bei fortgeschrittenen Krankheitsstadien oft als letzte Chance wahrgenommen wird, war zu vermuten, dass es nur wenige Studien mit hoher Aussagesicherheit (Evidenzstufe), also randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) gibt. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler legten ihre Recherche deshalb sehr breit an. Für die Patientengruppe, für die alle auf Heilung zielenden Therapien ausgeschöpft waren, schlossen sie sogar Fallserien ein. Allerdings stand fest, dass sich aus solchen Ergebnissen nur dann ein Nutzen ableiten lässt, wenn „dramatische Effekte“ auftreten, die den regelhaft zu beobachtenden Krankheitsverlauf umkehren.
Fallzahlen in Untergruppen oft klein
Die Bewertung wurde aber auch dadurch erschwert, dass die Erkrankung selten ist. Selbst wenn man alle Non-Hodgkin-Lymphome gemeinsam betrachtet, so gibt es derzeit pro Jahr in Deutschland nur ca. 250 Patientinnen und Patienten, die allogen transplantiert werden. Diese verteilen sich auf viele Untergruppen, sodass zu manchen kaum Daten vorhanden sind. Bei einzelnen dieser extrem seltenen Lymphome hat das IQWiG daher sogar internationale Sammelstatistiken von Einzelfallberichten ausgewertet. Darüber hinaus erhielt das IQWiG auf Anfrage zusätzliche Informationen von deutschen Studiengruppen.
Keine Aussagen zur Lebensqualität möglich
Insgesamt konnte das Institut 34 Studien einbeziehen, davon untersuchten neun Studien den Verlauf der Erkrankung bei Patientinnen und Patienten, bei denen die Behandlung nicht mehr auf eine Heilung, sondern auf eine Linderung der Symptome zielte.
Die Studien überprüften vor allem, wie lange die Patientinnen und Patienten überleben. Sofern es überhaupt verwertbare Daten gibt, zeigen sie beim sogenannten Gesamtüberleben aber keinen klaren Vorteil der allogenen Stammzelltransplantation. Studien, die eine Aussage über die Lebensqualität der Betroffenen erlauben würden, gibt es keine.
Insgesamt kommen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zu dem Ergebnis, dass der Nutzen der allogenen Stammzelltransplantation unklar ist. Gleichzeitig weisen sie auf das Risiko einer Abwehrreaktion der neu gebildeten Immunzellen gegen die Patientin oder den Patienten hin (Graft-versus-host-disease), das bei einem fremden Spender immer besteht. Sie sehen hier einen Anhaltspunkt für einen Schaden.
Zum Ablauf der Berichtserstellung
Den vorläufigen Berichtsplan hatte das IQWiG im Juni 2017 vorgelegt und um Stellungnahmen gebeten. Diese wurden zusammen mit Würdigungen und dem überarbeiteten Berichtsplan im September 2017 publiziert. Stellungnahmen zu dem jetzt veröffentlichten Vorbericht werden nach Ablauf der Fristen gesichtet. Sofern sie Fragen offenlassen, werden die Stellungnehmenden zu einer mündlichen Erörterung eingeladen. Im Anschluss erstellt das IQWiG die Abschlussberichte.
