Lomitapid (Handelsname Lojuxta) steht seit Juli 2013 als zusätzliche Therapie für Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie zur Verfügung, bei denen eine Diät und andere Arzneimittel den Cholesterinspiegel nicht ausreichend senken. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet. Weil das Dossier keine geeigneten Daten enthält, lässt sich ein solcher Zusatznutzen jedoch nicht ableiten.
Diät, Medikamente, Blutwäsche sind Standardtherapie
Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie handelt es sich um eine sehr selten auftretende, erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der das Blut übermäßig viel LDL-Cholesterin (Low-Density Lipoprotein) enthält. Als Standardtherapie kommt eine Diät zusammen mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage, oder – wenn dies nicht mehr ausreicht – eine Blutwäsche (LDL-Apherese) in Kombination mit einer medikamentösen Therapie.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G‑BA) hat für diese Bewertung zwischen mehreren Patientengruppen unterschieden. Die Unterscheidung richtet sich danach, ob medikamentöse und diätische Optionen ausgeschöpft wurden und ob bereits eine LDL-Apherese eingesetzt wird.
Hersteller legt weder direkten noch indirekten Vergleich vor
Das Dossier enthält jedoch für keine dieser Patientengruppen Daten, die für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet wären. Denn der Hersteller zieht darin weder eine direkt vergleichende Studie heran, noch führt er einen indirekten Vergleich durch. Ergebnisse aus einem Vorher-Nachher-Vergleich, aus dem der Hersteller einen Zusatznutzen ableiten will, sind ungeeignet: Abgesehen davon, dass Vorher-Nachher-Vergleiche ohnehin eine geringe Aussagekraft haben, ist das konkrete Vorgehen hier inadäquat. Somit ergibt sich aus dem Dossier kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Lomitapid.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BAein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG gibt eine Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
Diät, Medikamente, Blutwäsche sind Standardtherapie
Bei der homozygoten familiären Hypercholesterinämie handelt es sich um eine sehr selten auftretende, erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der das Blut übermäßig viel LDL-Cholesterin (Low-Density Lipoprotein) enthält. Als Standardtherapie kommt eine Diät zusammen mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage, oder – wenn dies nicht mehr ausreicht – eine Blutwäsche (LDL-Apherese) in Kombination mit einer medikamentösen Therapie.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G‑BA) hat für diese Bewertung zwischen mehreren Patientengruppen unterschieden. Die Unterscheidung richtet sich danach, ob medikamentöse und diätische Optionen ausgeschöpft wurden und ob bereits eine LDL-Apherese eingesetzt wird.
Hersteller legt weder direkten noch indirekten Vergleich vor
Das Dossier enthält jedoch für keine dieser Patientengruppen Daten, die für die Bewertung des Zusatznutzens geeignet wären. Denn der Hersteller zieht darin weder eine direkt vergleichende Studie heran, noch führt er einen indirekten Vergleich durch. Ergebnisse aus einem Vorher-Nachher-Vergleich, aus dem der Hersteller einen Zusatznutzen ableiten will, sind ungeeignet: Abgesehen davon, dass Vorher-Nachher-Vergleiche ohnehin eine geringe Aussagekraft haben, ist das konkrete Vorgehen hier inadäquat. Somit ergibt sich aus dem Dossier kein Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Lomitapid.
G-BA beschließt über Ausmaß des Zusatznutzens
Diese Dossierbewertung ist Teil der frühen Nutzenbewertung gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), die der G-BA verantwortet. Nach Publikation der Dossierbewertung führt der G-BAein Stellungnahmeverfahren durch und fasst einen abschließenden Beschluss über das Ausmaß des Zusatznutzens.
Einen Überblick über die Ergebnisse der Nutzenbewertung des IQWiG gibt eine Kurzfassung. Auf der vom IQWiG herausgegebenen Website gesundheitsinformation.de finden Sie zudem allgemein verständliche Informationen.
