Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat seine Allgemeinen Methoden überarbeitet und heute in der Version 6.1 auf seiner Website www.iqwig.de veröffentlicht. Das Dokument ist ab sofort Grundlage für die wissenschaftliche Arbeit des Instituts und seiner externen Sachverständigen sowie für die Kooperation mit den Auftraggebern. Neu sind unter anderem die Ergänzungen zur Evidenzrecherche für medizinische Leitlinien und eine Methode zur Ausmaßbestimmung bei stetigen Daten. Außerdem stützt sich das Institut jetzt auf das neue Konzept der konkludenten Effekte.
Die Allgemeinen Methoden beschreiben die wissenschaftlichen Standards des IQWiG. Um die Weiterentwicklung von Standards in den wissenschaftlichen Disziplinen und erweiterte gesetzliche Aufgaben des Instituts abzubilden, wird das Methodenpapier stetig aktualisiert – teils in kleineren, teils in größeren Schritten –, woraus dann neue Versionsnummern resultieren.
Neu: Evidenzrecherchen für medizinische Leitlinien
Seit 2020 kann die Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) dem Bundesgesundheitsministerium medizinische Leitlinien vorschlagen, deren Entwicklung oder Aktualisierung das IQWiG dann im Auftrag des Ministeriums mit Evidenzrecherchen unterstützt. Diesen neuen gesetzlichen Auftrag setzt das Institut mit seinem neuen Produkt „Evidenzbericht“ um. Die daraus resultierenden Änderungen im Methodenpapier 6.1 betreffen einige Abschnitte in den Kapiteln 1, 2 und 5.
Schwellenwerte zur Ausmaßbestimmung bei stetigen Daten
Zur Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens neuer Arzneimittel in der frühen Nutzenbewertung hat das Institut in Abschnitt 3.3.3 seinen Ansatz auf stetige Daten erweitert. Die Schwellenwerte für standardisierte Mittelwertdifferenzen (SMD) orientieren sich dabei an der üblichen Einteilung von Cohen in kleine Effekte (SMD zwischen 0,2 und 0,5), mittlere Effekte (SMD zwischen 0,5 und 0,8) und große Effekte (SMD größer als 0,8). Sowohl für schwerwiegende als auch für nicht schwerwiegende Symptome gilt die bekannte Irrelevanzschwelle von SMD = 0,2 als Schwellenwert für einen geringen Zusatznutzen. Für die Ausmaßkategorie „erheblich“ bei schwerwiegenden Symptomen und für die Ausmaßkategorie „beträchtlich“ bei nicht schwerwiegenden Symptomen hat das Institut neue Schwellenwerte festgelegt.
Anwendung des neuen Konzepts von konkludenten Effekten
Für die qualitative Zusammenfassung von Studienergebnissen legt das Institut in Abschnitt 3.1.4 ein neues Vorgehen für die qualitative Zusammenfassung von Studienergebnissen mithilfe des Konzepts von konkludenten Effekten fest. Konkludente Effekte liegen vor, wenn die Daten es erlauben, einen Effekt im Sinne der Fragestellung abzuleiten, obwohl eine gemeinsame Effektschätzung über alle Studien hinweg nicht sinnvoll möglich ist. In heterogenen Datensituationen entspricht das dem bewährten Konzept von gleichgerichteten Effekten. Das neue Konzept von konkludenten Effekten ist aber auch in homogenen Datensituationen anwendbar.
Stellungnahmeverfahren ausgiebig genutzt
Den Entwurf für die Aktualisierung seiner Allgemeinen Methoden hatte das IQWiG im August 2021 veröffentlicht und zur Diskussion gestellt. Daraufhin gingen 30 teils sehr ausführliche Stellungnahmen im Institut ein. Nach Ende der Stellungnahmefrist fand im November 2021 eine Erörterung mit Stellungnehmenden statt.
Als Konsequenz aus dem Stellungnahmeverfahren hat das IQWiG seine mit Version 6.1 vorgenommene Weiterentwicklung der Methoden ausführlicher erklärt als zuvor. Dies betrifft insbesondere die Änderungen in den Kapiteln 3 (Nutzenbewertung) und 9 (Informationsbewertung). Die Stellungnahmen hatten hier Erläuterungsbedarf aufgezeigt.
Anders als bisher veröffentlicht das Institut die Dokumentation und Würdigung der Anhörung diesmal nicht bereits heute, zeitgleich mit dem aktualisierten Methodenpapier, sondern erst in einigen Wochen. Dies ist dem Zeitaufwand geschuldet, den die ausführliche Auseinandersetzung mit den Argumenten der Stellungnehmenden mit sich bringt.
Über den nächsten Bearbeitungsschritt des Methodenpapiers wird das IQWiG frühzeitig informieren.
Die Allgemeinen Methoden beschreiben die wissenschaftlichen Standards des IQWiG. Um die Weiterentwicklung von Standards in den wissenschaftlichen Disziplinen und erweiterte gesetzliche Aufgaben des Instituts abzubilden, wird das Methodenpapier stetig aktualisiert – teils in kleineren, teils in größeren Schritten –, woraus dann neue Versionsnummern resultieren.
Neu: Evidenzrecherchen für medizinische Leitlinien
Seit 2020 kann die Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) dem Bundesgesundheitsministerium medizinische Leitlinien vorschlagen, deren Entwicklung oder Aktualisierung das IQWiG dann im Auftrag des Ministeriums mit Evidenzrecherchen unterstützt. Diesen neuen gesetzlichen Auftrag setzt das Institut mit seinem neuen Produkt „Evidenzbericht“ um. Die daraus resultierenden Änderungen im Methodenpapier 6.1 betreffen einige Abschnitte in den Kapiteln 1, 2 und 5.
Schwellenwerte zur Ausmaßbestimmung bei stetigen Daten
Zur Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens neuer Arzneimittel in der frühen Nutzenbewertung hat das Institut in Abschnitt 3.3.3 seinen Ansatz auf stetige Daten erweitert. Die Schwellenwerte für standardisierte Mittelwertdifferenzen (SMD) orientieren sich dabei an der üblichen Einteilung von Cohen in kleine Effekte (SMD zwischen 0,2 und 0,5), mittlere Effekte (SMD zwischen 0,5 und 0,8) und große Effekte (SMD größer als 0,8). Sowohl für schwerwiegende als auch für nicht schwerwiegende Symptome gilt die bekannte Irrelevanzschwelle von SMD = 0,2 als Schwellenwert für einen geringen Zusatznutzen. Für die Ausmaßkategorie „erheblich“ bei schwerwiegenden Symptomen und für die Ausmaßkategorie „beträchtlich“ bei nicht schwerwiegenden Symptomen hat das Institut neue Schwellenwerte festgelegt.
Anwendung des neuen Konzepts von konkludenten Effekten
Für die qualitative Zusammenfassung von Studienergebnissen legt das Institut in Abschnitt 3.1.4 ein neues Vorgehen für die qualitative Zusammenfassung von Studienergebnissen mithilfe des Konzepts von konkludenten Effekten fest. Konkludente Effekte liegen vor, wenn die Daten es erlauben, einen Effekt im Sinne der Fragestellung abzuleiten, obwohl eine gemeinsame Effektschätzung über alle Studien hinweg nicht sinnvoll möglich ist. In heterogenen Datensituationen entspricht das dem bewährten Konzept von gleichgerichteten Effekten. Das neue Konzept von konkludenten Effekten ist aber auch in homogenen Datensituationen anwendbar.
Stellungnahmeverfahren ausgiebig genutzt
Den Entwurf für die Aktualisierung seiner Allgemeinen Methoden hatte das IQWiG im August 2021 veröffentlicht und zur Diskussion gestellt. Daraufhin gingen 30 teils sehr ausführliche Stellungnahmen im Institut ein. Nach Ende der Stellungnahmefrist fand im November 2021 eine Erörterung mit Stellungnehmenden statt.
Als Konsequenz aus dem Stellungnahmeverfahren hat das IQWiG seine mit Version 6.1 vorgenommene Weiterentwicklung der Methoden ausführlicher erklärt als zuvor. Dies betrifft insbesondere die Änderungen in den Kapiteln 3 (Nutzenbewertung) und 9 (Informationsbewertung). Die Stellungnahmen hatten hier Erläuterungsbedarf aufgezeigt.
Anders als bisher veröffentlicht das Institut die Dokumentation und Würdigung der Anhörung diesmal nicht bereits heute, zeitgleich mit dem aktualisierten Methodenpapier, sondern erst in einigen Wochen. Dies ist dem Zeitaufwand geschuldet, den die ausführliche Auseinandersetzung mit den Argumenten der Stellungnehmenden mit sich bringt.
Über den nächsten Bearbeitungsschritt des Methodenpapiers wird das IQWiG frühzeitig informieren.
