Seit Inkrafttreten der europäischen Orphan Drug-Verordnung im Jahr 2000 wurden deutlich mehr Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen auf den Markt gebracht als davor. Analysen von IMS Health ergeben, dass sich die Ausgaben für Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen im Einjahreszeitraum September 2014 bis August 2015 um rund 30 % und die Menge abgegebener Packungen um 18 % erhöht haben. Aufgrund des Nischenstatus der Medikamente ist der Ausgabenanteil am Apothekengesamtmarkt mit nicht einmal 3 % jedoch vergleichsweise gering. Im Detail zeigt sich eine Fokussierung auf wenige Therapiebereiche, denn gut vier Fünftel der Ausgaben entfallen auf die Top 20 Orphan-Präparate.
„Orphan Drugs“: zunehmend mehr Arzneimittel verfügbar
In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU von ihr betroffen sind. In Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer der weltweit bis zu 8.000 seltenen Erkrankungen. “Orphan diseases” verlaufen meist chronisch, sind sehr unterschiedlich und betreffen häufig sehr schwere Krankheitsbilder, bei denen die Lebensqualität und Lebenserwartung eingeschränkt ist.
Nach Angaben des Verbandes der Forschenden Arzneimittelhersteller e.V.[1] wurden allein zwischen 2012 und 2014 in der EU 33 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen, fast so viele wie im Zehnjahreszeitraum von 1997 bis 2006 (37). Inzwischen (Stand August 2015) sind im Apothekenmarkt rund 170 Medikamente (einschließlich Import-Arzneimitteln) gegen seltene Erkrankungen verfügbar. De facto sind es allerdings mehr, denn manche Präparate sind bereits lange verfügbar und besitzen je nach Dauer der Marktpräsenz und Umsatzhöhe keinen Orphan-Status mehr, werden aber weiterhin zur Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzt.
Neben der europäischen Orphan Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000, die Anreize für die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen setzen sollte, machen vor allem Fortschritte in der personalisierten Medizin die gezielte Behandlung kleinerer Patientengruppen möglich.
Sonderstatus nach AMNOG
Im Rahmen der Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) gilt für ein Orphan-Arzneimittel der Zusatznutzen eines neu eingeführten Präparates als belegt, wenn es durch die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA positiv beurteilt wurde und die Zulassung der Europäischen Kommission erhalten hat. D.h. das Ausmaß des Zusatznutzens muss nicht quantifiziert werden, allerdings nur solange der Jahresumsatz (zu Lasten der GKV, Basis: Apothekenverkaufspreis) für ein Medikament nicht über 50 Millionen Euro beträgt. Dies trifft derzeit (Einjahreszeitraum September 2014 bis August 2015) nur für wenige Präparate zu. Übersteigt der Umsatz diese Grenze, muss der pharmazeutische Hersteller das gängige Verfahren der Nutzenbewertung durchlaufen und damit auch den Zusatznutzen gegenüber einer festgelegten Vergleichstherapie nachweisen.
Ausgabenanstieg im Apothekenmarkt - Behandlungsschwerpunkt im ambulanten Bereich
Seltene Erkrankungen werden überwiegend im ambulanten Bereich therapiert, nach Analysen von IMS Health macht der Verbrauch in diesem Sektor etwa 95 % aus. Im Einjahreszeitraum von September 2014 bis August 2015 belaufen sich die Ausgaben für Orphan-Medikamente im Apothekenmarkt (GKV- und PKV-Segment) auf 1,4 Mrd. Euro zu Apothekenverkaufspreisen nach Abzug von Herstellerrabatten, welche die Unternehmen der GKV und PKV nach § 130a Abs. 1 SGB V gewähren müssen, Abschlägen durch das geltende Preismoratorium, verhandelten Erstattungsbeträgen und Apothekenabschlägen gegenüber der GKV gemäß § 129 Abs. 8 SGB V. Das bedeutet gegenüber dem Vergleichszeitraum des Vorjahres ein Wachstum von rund 30 % und hängt mit strukturellen Veränderungen am Markt zusammen. Da es sich bei Orphan Drugs um Nischenpräparate handelt, ist ihr Anteil am Gesamtmarkt mit 2,7 % der Ausgaben gering. Die Menge abgegebener Packungen ist um 18 % gestiegen (Abbildung 1, Grafik zum Download).
Im untersuchten Einjahreszeitraum gab es zwar gesetzliche Änderungen bei den Herstellerabschlägen, die sich jedoch aufgrund des relativ kurzen Zeitraumes von vier Monaten, der in die Analyse einfließt, nicht
wesentlich auf das Wachstum auswirken. So lag im Jahr 2013 der Abschlag für patentgeschützte Präparate ohne Festbetrag bei 16 % (auf Basis des Abgabepreises des pharmazeutischen Unternehmers, ApU). Im ersten Quartal 2014 machte der Abschlag 6 % aus und beträgt seit April 2014 nun 7 %.
Schwerpunkte bei Therapiegebieten
Bei Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen stehen bestimmte Therapiegebiete im Vordergrund. Die Top 20 Präparate im betrachteten Einjahreszeitraum, auf die zusammen ein Ausgabenanteil von gut vier Fünfteln entfällt, sind u.a. bei Krebserkrankungen (z.B. verschiedene Formen von Leukämie, Multiples Myelom), Stoffwechselstörungen (z.B. Eisenüberladung des Blutes, Morbus Pompe), Bluterkrankungen (z.B. Hämoglobinurien) und interstitiellen Lungenerkrankungen (z.B. Lungenfibrose) indiziert (Abbildung 2, Grafik zum Download).
Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nicht nur aus medizinischer Sicht begrüßenswert, weil Betroffene gezielter behandelt werden können; sie ist auch politisch erwünscht, da eine zielgerichtete Therapie schneller erfolgen kann und sich Fehlbehandlungen entsprechend eher vermeiden und somit Kosten sparen lassen. Denn die Diagnose einer seltenen Erkrankung ist oftmals schwierig und nimmt relativ mehr Zeit in Anspruch als bei weit verbreiteten Erkrankungen.
[1] www.vfa.de/orphans
„Orphan Drugs“: zunehmend mehr Arzneimittel verfügbar
In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen in der EU von ihr betroffen sind. In Deutschland leben Schätzungen zufolge etwa vier Millionen Menschen mit einer der weltweit bis zu 8.000 seltenen Erkrankungen. “Orphan diseases” verlaufen meist chronisch, sind sehr unterschiedlich und betreffen häufig sehr schwere Krankheitsbilder, bei denen die Lebensqualität und Lebenserwartung eingeschränkt ist.
Nach Angaben des Verbandes der Forschenden Arzneimittelhersteller e.V.[1] wurden allein zwischen 2012 und 2014 in der EU 33 Präparate gegen seltene Leiden zugelassen, fast so viele wie im Zehnjahreszeitraum von 1997 bis 2006 (37). Inzwischen (Stand August 2015) sind im Apothekenmarkt rund 170 Medikamente (einschließlich Import-Arzneimitteln) gegen seltene Erkrankungen verfügbar. De facto sind es allerdings mehr, denn manche Präparate sind bereits lange verfügbar und besitzen je nach Dauer der Marktpräsenz und Umsatzhöhe keinen Orphan-Status mehr, werden aber weiterhin zur Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzt.
Neben der europäischen Orphan Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000, die Anreize für die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen setzen sollte, machen vor allem Fortschritte in der personalisierten Medizin die gezielte Behandlung kleinerer Patientengruppen möglich.
Sonderstatus nach AMNOG
Im Rahmen der Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) gilt für ein Orphan-Arzneimittel der Zusatznutzen eines neu eingeführten Präparates als belegt, wenn es durch die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA positiv beurteilt wurde und die Zulassung der Europäischen Kommission erhalten hat. D.h. das Ausmaß des Zusatznutzens muss nicht quantifiziert werden, allerdings nur solange der Jahresumsatz (zu Lasten der GKV, Basis: Apothekenverkaufspreis) für ein Medikament nicht über 50 Millionen Euro beträgt. Dies trifft derzeit (Einjahreszeitraum September 2014 bis August 2015) nur für wenige Präparate zu. Übersteigt der Umsatz diese Grenze, muss der pharmazeutische Hersteller das gängige Verfahren der Nutzenbewertung durchlaufen und damit auch den Zusatznutzen gegenüber einer festgelegten Vergleichstherapie nachweisen.
Ausgabenanstieg im Apothekenmarkt - Behandlungsschwerpunkt im ambulanten Bereich
Seltene Erkrankungen werden überwiegend im ambulanten Bereich therapiert, nach Analysen von IMS Health macht der Verbrauch in diesem Sektor etwa 95 % aus. Im Einjahreszeitraum von September 2014 bis August 2015 belaufen sich die Ausgaben für Orphan-Medikamente im Apothekenmarkt (GKV- und PKV-Segment) auf 1,4 Mrd. Euro zu Apothekenverkaufspreisen nach Abzug von Herstellerrabatten, welche die Unternehmen der GKV und PKV nach § 130a Abs. 1 SGB V gewähren müssen, Abschlägen durch das geltende Preismoratorium, verhandelten Erstattungsbeträgen und Apothekenabschlägen gegenüber der GKV gemäß § 129 Abs. 8 SGB V. Das bedeutet gegenüber dem Vergleichszeitraum des Vorjahres ein Wachstum von rund 30 % und hängt mit strukturellen Veränderungen am Markt zusammen. Da es sich bei Orphan Drugs um Nischenpräparate handelt, ist ihr Anteil am Gesamtmarkt mit 2,7 % der Ausgaben gering. Die Menge abgegebener Packungen ist um 18 % gestiegen (Abbildung 1, Grafik zum Download).
Im untersuchten Einjahreszeitraum gab es zwar gesetzliche Änderungen bei den Herstellerabschlägen, die sich jedoch aufgrund des relativ kurzen Zeitraumes von vier Monaten, der in die Analyse einfließt, nicht
wesentlich auf das Wachstum auswirken. So lag im Jahr 2013 der Abschlag für patentgeschützte Präparate ohne Festbetrag bei 16 % (auf Basis des Abgabepreises des pharmazeutischen Unternehmers, ApU). Im ersten Quartal 2014 machte der Abschlag 6 % aus und beträgt seit April 2014 nun 7 %.
Schwerpunkte bei Therapiegebieten
Bei Arzneimitteln zur Behandlung seltener Erkrankungen stehen bestimmte Therapiegebiete im Vordergrund. Die Top 20 Präparate im betrachteten Einjahreszeitraum, auf die zusammen ein Ausgabenanteil von gut vier Fünfteln entfällt, sind u.a. bei Krebserkrankungen (z.B. verschiedene Formen von Leukämie, Multiples Myelom), Stoffwechselstörungen (z.B. Eisenüberladung des Blutes, Morbus Pompe), Bluterkrankungen (z.B. Hämoglobinurien) und interstitiellen Lungenerkrankungen (z.B. Lungenfibrose) indiziert (Abbildung 2, Grafik zum Download).
Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen ist nicht nur aus medizinischer Sicht begrüßenswert, weil Betroffene gezielter behandelt werden können; sie ist auch politisch erwünscht, da eine zielgerichtete Therapie schneller erfolgen kann und sich Fehlbehandlungen entsprechend eher vermeiden und somit Kosten sparen lassen. Denn die Diagnose einer seltenen Erkrankung ist oftmals schwierig und nimmt relativ mehr Zeit in Anspruch als bei weit verbreiteten Erkrankungen.
[1] www.vfa.de/orphans
