Bei der NCL (Neuronale Ceroid Lipofuszinose) handelt es sich um eine seltene Stoffwechselerkrankung, die das zunehmende Absterben von Nervenzellen zur Folge hat. Es ist die häufigste Form von Kinderdemenz. Ein schleichender Degenerationsprozess führt bei den betroffenen Kindern zu Erblindung, geistigem Abbau, motorischen Störungen und epileptischen Anfällen. Die Patienten werden selten älter als 30 Jahre. In Deutschland sind nach Angaben der Stiftung etwa 700 Kinder, weltweit ca. 70.000, betroffen.
Die gemeinnützige NCL-Stiftung setzt sich neben Aufklärung und Fortbildung für eine kooperative Forschungsförderung ein. Dazu braucht sie Partner, die sie dabei unterstützen, Forschungsprojekte auf den Weg zu bringen, um neue Wirkstoffe für die Behandlung der Krankheit oder letztlich deren Heilung zu entwickeln. Die Stiftung lobt jährlich einen Forschungspreis aus, dessen Ziel darin besteht, Projekte und wissenschaftliche Entdeckungen zu fördern, die die Entwicklung therapeutischer Maßnahmen im Kampf gegen Kinderdemenz beschleunigen. Die IMS Health-Spende fließt in den Betrag zur Finanzierung dieses Preises ein.
„Aus Analysen zu versorgungsnahen Fragestellungen wissen wir, dass die in den letzten Jahren ermöglichten speziellen Therapien zur Behandlung seltener Erkrankungen für die Patienten zum Teil erhebliche Fortschritte brachten. Von daher halten wir die Zielsetzung der Stiftung für absolut unterstützungswürdig und hoffen, dass derzeit aussichtsreiche Ansätze erfolgreich verfolgt werden können“, so Dr. Frank Wartenberg, President Central Europe von IMS Health, bei der Übergabe des Spendenschecks an den Vorstand der NCL Stiftung Dr. Frank Stehr (Mitte) und den diesjährigen Preisträger Dr. Christian Grimm (rechts) am 08. September 2016 an der Ludwig-Maximilians-Universität München.
Dr. Grimm und sein Team verfolgen solch aussichtsreiche Ansätze, indem sie neuartige Methoden für die NCL-Forschung entwickeln, um die Funktion von Membranproteinen - wie dem NCL-Protein CLN3 - im Lysosom zu untersuchen und therapeutische Wirkstoffe zu identifizieren, die den CLN3 Verlust kompensieren können. Die Ergebnisse dieses Forschungsprojekts sind wichtig, um im nächsten Schritt ein Medikament gegen die tödliche Kinderdemenz NCL zu entwickeln.