Der aus Ehingen/Baden-Württemberg stammende Kinderarzt studierte Philosophie und Humanmedizin an den Universitäten Ulm, Harvard/USA und München. Seine kinderärztliche Ausbildung absolvierte er am Dr. von Haunerschen Kinderspital und in der Kinderklinik der Universität Freiburg. Es folgten Schwerpunktausbildungen in Pädiatrischer Immunologie/Hämatologie/Onkologie am Hôpital Necker/Paris und am Children's Hospital der Harvard Medical School. Nach zwei Jahren als Dozent in Harvard wurde er im Jahr 2000 auf eine Professur der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) berufen. Seit 2008 leitete er dort als Ärztlicher Direktor die Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie.
Professor Klein: "Kinder mit seltenen genetischen Erkrankungen gehören zu den Schwächsten der Schwachen, da viele dieser Erkrankungen immer noch als unheilbar gelten und ihre Ursachen unerforscht bleiben. Dabei handelt es sich oftmals nur um kleine Webfehler in den Genen mit schwerwiegenden Konsequenzen. Die Suche nach solchen Mutationen bleibt eine schwierige Detektivarbeit und erfordert spezialisierte Forschungslaboratorien. Heute sind über 4.000 seltene genetische Erkrankungen bekannt. Langfristig werden wir alle von diesen molekularen Erkenntnissen profitieren. Sie sind ein erster Schritt zur personalisierten Medizin der Zukunft, bei der die genetische Disposition eines Menschen für die Behandlung immer wichtiger wird."
Die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) hat Professor Klein im Jahr 2010 mit dem Gottfried Wilhelm Leibniz-Preis ausgezeichnet, dem renommiertesten (und am höchsten dotierten) deutschen Wissenschaftspreis - für die "Verbindung von medizinischer Grundlagenforschung und klinischer Praxis auf höchstem Niveau". Am 28. Februar 2011 wurden ihm und seinem Team der Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen verliehen. Dieser Preis wird durch eine Stiftung ausgelobt, die Eva Luise und Horst Köhler, Bundespräsident a. D., ins Leben gerufen haben. Mit 50.000 Euro Preisgeld wird u. a. die Entwicklung innovativer gentherapeutischer Strategien für Kinder mit seltenen Erkrankungen des Immunsystems unterstützt.
Perspektive München
Brücken bauen zwischen Klinik und Forschung, zwischen verschiedenen Disziplinen, das ist eines der zentralen Anliegen von Professor Klein. "Ich möchte mich dafür einsetzen, dass die international sichtbare Strahlkraft der Klinik zunimmt und dass wir Bedingungen für eine noch bessere klinische Versorgung sowie für exzellente Forschung schaffen. Das geplante Pädiatrische Zentrum am Campus Großhadern soll ein Hort der Innovationen werden."
Professor Klein ist Mitglied in zahlreichen nationalen und internationalen Fachgesellschaften und wurde vielfach wissenschaftlich ausgezeichnet (z. B. Czerny Preis der Deutschen Gesellschaft für Kinderheilkunde, American Society of Hematology Scholar Award, Glaxo-Smith-Kline Preis für Klinische Forschung). Er ist Gründer der internationalen Care-for-Rare-Foundation, einer gemeinnützigen Stiftung für Kinder mit seltenen Krankheiten; sie setzt sich unter anderem dafür ein, dass auch Kinder aus Schwellen- und Entwicklungsländern Zugang zur modernen Medizin erhalten.