Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus
Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskela…
Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskela…
Nach Nusinersen (Handelsname Spinraza) sind in Europa mit Risdiplam (Handelsname Evrysdi) und Onasemnogen-Abeparvovec (H…
Der Wirkstoff Nusinersen ist zur Behandlung von 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. In einer frühe…
Mithilfe einer neuartigen genetischen Technik ist es Wissenschaftlern erstmals gelungen, das Fortschreiten der Spinalen…