Die SYGNIS Pharma AG (Frankfurt: LIO; ISIN DE0005043509; Prime Standard), gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Orphan Drugs (COMP) der EMEA (European Medicines Agency) der Europäischen Kommission empfohlen hat, die Orphan Drug Designation für den SYGNIS-Wirkstoff AX200 zur Behandlung der Amyotrophen Lateral Sklerose (ALS) zu erteilen.
Bei der ALS handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems. Die mit der Krankheit einhergehende Schädigung von Nervenzellen führt zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur, die innerhalb weniger Jahre zum Tod der Patienten führt. Allein in den Industrienationen leiden schätzungsweise 50.000 bis 100.000 Patienten an ALS. Bislang gibt es nur unzureichende Therapiemöglichkeiten, welche die Lebensqualität und –erwartung der Patienten nicht nachhaltig verbessern.
In präklinischen Untersuchungen konnte das SYGNIS-Forschungsteam zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einer Verminderung des Muskelabbaus, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuraler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Die von SYGNIS erarbeiteten präklinischen Daten haben die EMEA-Experten davon überzeugt, dass AX200 ein vielversprechender Medikamentenkandidat für die Behandlung der ALS ist. Das Votum der EMEA stellt eine Validierung des großen Potenzials von AX200 für die schwierige Indikation ALS dar und bestätigt uns in unseren Anstrengungen, eine wirksame Therapie für eine der schlimmsten neurologischen Erkrankungen zu entwickeln. Wir werden in enger Zusammenarbeit mit der EMEA die weiteren Entwicklungsschritte planen und hoffen, in den nächsten zwölf Monaten mit der klinischen Entwicklung beginnen zu können", erklärte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Darüber hinaus ist dies ein wichtiges Signal für die zukünftige Entwicklung von AX200 generell", fügte er außerdem hinzu.
Über die Orphan Drug Designation
Das Orphan Drug Designation-Programm der EMEA dient dem Ziel, die Entwicklung von Arzneimitteln für die Behandlung lebensbedrohlicher oder sehr schwerer seltener Erkrankungen, für die es heute keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt, zu stimulieren und zu unterstützen. Unternehmen, die sich dieser Herausforderung stellen, bietet die EMEA Unterstützung bei der Erstellung von Prüfplänen (wissenschaftliche Beratung) und Gebührenermäßigungen im Zulassungsprozess an. Nach Zulassung eines solchen Produktes wird für diese so genannten "Orphan Drugs" (wörtlich "Waisenkinder" unter den Arzneimitteln) eine zehnjährige Marktexklusivität gewährt.
Über AX200
AX200 ist ein Eiweißmolekül, das von SYGNIS für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen entwickelt wird. In der Indikation Schlaganfall ist die Entwicklung von AX200 am weitesten fortgeschritten. Im Sommer 2007 wurde die Phase IIa der klinischen Entwicklung erfolgreich abgeschlossen. AX200 kommt im Körper natürlich vor und wird nach Schädigungen des Gehirns als körpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wird dieses Molekül als Medikament verabreicht, verstärkt es die bereits vorhandene körpereigene Reaktion auf die Schädigung. Bei der Entwicklung von AX200 baut SYGNIS auf einen doppelten Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung und fördert gleichzeitig die Regeneration des Gehirns durch die Stimulation von Neurogenese und anderen regenerativen Prozessen. AX200 wird derzeit für die Indikationen Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Rückenmarksverletzungen entwickelt.
Bei der ALS handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems. Die mit der Krankheit einhergehende Schädigung von Nervenzellen führt zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur, die innerhalb weniger Jahre zum Tod der Patienten führt. Allein in den Industrienationen leiden schätzungsweise 50.000 bis 100.000 Patienten an ALS. Bislang gibt es nur unzureichende Therapiemöglichkeiten, welche die Lebensqualität und –erwartung der Patienten nicht nachhaltig verbessern.
In präklinischen Untersuchungen konnte das SYGNIS-Forschungsteam zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einer Verminderung des Muskelabbaus, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuraler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Die von SYGNIS erarbeiteten präklinischen Daten haben die EMEA-Experten davon überzeugt, dass AX200 ein vielversprechender Medikamentenkandidat für die Behandlung der ALS ist. Das Votum der EMEA stellt eine Validierung des großen Potenzials von AX200 für die schwierige Indikation ALS dar und bestätigt uns in unseren Anstrengungen, eine wirksame Therapie für eine der schlimmsten neurologischen Erkrankungen zu entwickeln. Wir werden in enger Zusammenarbeit mit der EMEA die weiteren Entwicklungsschritte planen und hoffen, in den nächsten zwölf Monaten mit der klinischen Entwicklung beginnen zu können", erklärte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Darüber hinaus ist dies ein wichtiges Signal für die zukünftige Entwicklung von AX200 generell", fügte er außerdem hinzu.
Über die Orphan Drug Designation
Das Orphan Drug Designation-Programm der EMEA dient dem Ziel, die Entwicklung von Arzneimitteln für die Behandlung lebensbedrohlicher oder sehr schwerer seltener Erkrankungen, für die es heute keine oder nur unzureichende Behandlungsmöglichkeiten gibt, zu stimulieren und zu unterstützen. Unternehmen, die sich dieser Herausforderung stellen, bietet die EMEA Unterstützung bei der Erstellung von Prüfplänen (wissenschaftliche Beratung) und Gebührenermäßigungen im Zulassungsprozess an. Nach Zulassung eines solchen Produktes wird für diese so genannten "Orphan Drugs" (wörtlich "Waisenkinder" unter den Arzneimitteln) eine zehnjährige Marktexklusivität gewährt.
Über AX200
AX200 ist ein Eiweißmolekül, das von SYGNIS für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen entwickelt wird. In der Indikation Schlaganfall ist die Entwicklung von AX200 am weitesten fortgeschritten. Im Sommer 2007 wurde die Phase IIa der klinischen Entwicklung erfolgreich abgeschlossen. AX200 kommt im Körper natürlich vor und wird nach Schädigungen des Gehirns als körpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wird dieses Molekül als Medikament verabreicht, verstärkt es die bereits vorhandene körpereigene Reaktion auf die Schädigung. Bei der Entwicklung von AX200 baut SYGNIS auf einen doppelten Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung und fördert gleichzeitig die Regeneration des Gehirns durch die Stimulation von Neurogenese und anderen regenerativen Prozessen. AX200 wird derzeit für die Indikationen Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Rückenmarksverletzungen entwickelt.
