Die SYGNIS Pharma AG (Frankfurt: LIO; ISIN DE0005043509; Prime Standard), hat von der Europäischen Kommission die Orphan Drug Designation für den Wirkstoff AX200 zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) erhalten. Damit folgte die Kommission der positiven Empfehlung, die SYGNIS bereits im Februar von der europäischen Arzneimittelagentur EMEA erhalten hatte.
Die Orphan Drug Designation (Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden) ist für Wirkstoffe bestimmt, die zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines Leidens geeignet sind, das lebensbedrohend ist oder eine chronische Invalidität nach sich zieht und von dem nicht mehr als fünf von 10.000 Personen in der EU betroffen sind. Den pharmazeutischen Unternehmen wird während der Entwicklungsphase des Wirkstoffs Unterstützung gewährt, um die Zulassung und Markteinführung zu erleichtern. Dazu zählen beispielsweise Gebührenermäßigungen, ein beschleunigtes Zulassungsverfahren sowie ein exklusives Vermarktungsrecht für die Dauer von bis zu zehn Jahren nach Zulassung.
Bei der ALS handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems, die durch die Degeneration von Nervenzellen hervorgerufen wird und eine Schwächung der Skelettmuskulatur hervorruft. Allein in den Industrienationen leiden schätzungsweise 50.000 bis 100.000 Menschen an ALS. Bei den Patienten kommt es zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur, die die Lebensbedingungen erschwert und die Lebenserwartung verkürzt. Die Krankheit führt normalerweise innerhalb weniger Jahre nach der Diagnose zum Tod. Bislang gibt es nur unzureichende Therapiemöglichkeiten.
In präklinischen Untersuchungen konnte das Forschungsteam von SYGNIS zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einem verminderten Muskelabbau, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuronaler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Wir freuen uns, dass unsere Leitsubstanz AX200 in der Indikation ALS den Status der Orphan Drug Designation erhalten hat", sagte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Dies stärkt unsere Position, um die klinische Entwicklung bis hin zur Vermarktung dieses vielversprechenden Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von ALS voranzutreiben. Wir planen den Beginn der klinischen Entwicklung innerhalb der nächsten zwölf Monate." AX200 befindet sich bereits in der klinischen Entwicklung für die Indikation Schlaganfall. Im September 2007 wurden die positiven Ergebnisse der Studienphase IIa veröffentlicht.
Über AX200
AX200 ist ein Eiweißmolekül, das von SYGNIS für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen entwickelt wird. In der Indikation Schlaganfall ist die Entwicklung von AX200 am weitesten fortgeschritten. Im Sommer 2007 wurde die Phase IIa der klinischen Entwicklung erfolgreich abgeschlossen. AX200 ist ein endogenes Protein und wird nach Schädigungen des Gehirns als körpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wird dieses Molekül als Medikament verabreicht, verstärkt es die bereits vorhandene körpereigene Reaktion auf die Schädigung. Bei der Entwicklung von AX200 baut SYGNIS auf einen doppelten Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung und fördert gleichzeitig die Regeneration des Gehirns durch die Stimulation von Neurogenese und anderen regenerativen Prozessen. AX200 wird derzeit für die Indikationen Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Rückenmarksverletzungen entwickelt.
Die Orphan Drug Designation (Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden) ist für Wirkstoffe bestimmt, die zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines Leidens geeignet sind, das lebensbedrohend ist oder eine chronische Invalidität nach sich zieht und von dem nicht mehr als fünf von 10.000 Personen in der EU betroffen sind. Den pharmazeutischen Unternehmen wird während der Entwicklungsphase des Wirkstoffs Unterstützung gewährt, um die Zulassung und Markteinführung zu erleichtern. Dazu zählen beispielsweise Gebührenermäßigungen, ein beschleunigtes Zulassungsverfahren sowie ein exklusives Vermarktungsrecht für die Dauer von bis zu zehn Jahren nach Zulassung.
Bei der ALS handelt es sich um eine degenerative Erkrankung des motorischen Nervensystems, die durch die Degeneration von Nervenzellen hervorgerufen wird und eine Schwächung der Skelettmuskulatur hervorruft. Allein in den Industrienationen leiden schätzungsweise 50.000 bis 100.000 Menschen an ALS. Bei den Patienten kommt es zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur, die die Lebensbedingungen erschwert und die Lebenserwartung verkürzt. Die Krankheit führt normalerweise innerhalb weniger Jahre nach der Diagnose zum Tod. Bislang gibt es nur unzureichende Therapiemöglichkeiten.
In präklinischen Untersuchungen konnte das Forschungsteam von SYGNIS zeigen, dass AX200 dem neuronalen Zelltod entgegenwirkt und somit den Fortgang der Erkrankung verlangsamt. Der Schutz der Nervenzellen führte im Labor zu einem verminderten Muskelabbau, verbunden mit einem längeren Erhalt der Muskelkraft. Darüber hinaus fördert AX200 regenerative Prozesse durch Stimulierung neuronaler Stammzellen. Dieser duale Wirkmechanismus von AX200 ist ein bisher einzigartiger Ansatz zur Behandlung von ALS.
"Wir freuen uns, dass unsere Leitsubstanz AX200 in der Indikation ALS den Status der Orphan Drug Designation erhalten hat", sagte Dr. Alfred Bach, Vorstandsvorsitzender der SYGNIS Pharma AG. "Dies stärkt unsere Position, um die klinische Entwicklung bis hin zur Vermarktung dieses vielversprechenden Wirkstoffkandidaten zur Behandlung von ALS voranzutreiben. Wir planen den Beginn der klinischen Entwicklung innerhalb der nächsten zwölf Monate." AX200 befindet sich bereits in der klinischen Entwicklung für die Indikation Schlaganfall. Im September 2007 wurden die positiven Ergebnisse der Studienphase IIa veröffentlicht.
Über AX200
AX200 ist ein Eiweißmolekül, das von SYGNIS für die Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen entwickelt wird. In der Indikation Schlaganfall ist die Entwicklung von AX200 am weitesten fortgeschritten. Im Sommer 2007 wurde die Phase IIa der klinischen Entwicklung erfolgreich abgeschlossen. AX200 ist ein endogenes Protein und wird nach Schädigungen des Gehirns als körpereigener Schutzmechanismus vermehrt gebildet. Wird dieses Molekül als Medikament verabreicht, verstärkt es die bereits vorhandene körpereigene Reaktion auf die Schädigung. Bei der Entwicklung von AX200 baut SYGNIS auf einen doppelten Therapieansatz: AX200 stoppt den Zelltod in der akuten Phase der Erkrankung und fördert gleichzeitig die Regeneration des Gehirns durch die Stimulation von Neurogenese und anderen regenerativen Prozessen. AX200 wird derzeit für die Indikationen Schlaganfall, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Rückenmarksverletzungen entwickelt.
