Das Martinsrieder Biotech-Unternehmen 4SC AG (Frankfurt, Prime Standard: VSC) gab heute erste Ergebnisse aus der klinischen Phase IIa-Studie mit dem Medikamentenkandidaten SC12267 zur Behandlung von Rheumatoider Arthritis bekannt.
In der randomisierten, doppelblinden und Placebo-kontrollierten Studie wurden zwei Patientengruppen 12 Wochen lang täglich oral mit zwei unterschiedlichen Dosierungen von SC12267 behandelt (20 mg und 35 mg). Eine weitere Patientengruppe erhielt über den gleichen Zeitraum ein Scheinmedikament (Placebo). Der letzte Patient wurde Anfang Oktober aus der Studie entlassen. Ziel der Studie war die Überprüfung von Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik des Medikamentenkandidaten.
Die vorliegenden Studienergebnisse belegen eine gute Verträglichkeit und Sicherheit für SC12267. Die Wirksamkeit zeigte sich abhängig von den einzelnen klinischen Endpunkten und der vorangegangenen Medikation der Patienten.
Als klinische Studien-Endpunkte zur Überprüfung der Wirksamkeit waren zuvor der sogenannte DAS28-Score zur Messung der Krankheitsaktivität sowie die international üblichen ACR-Response-Kriterien zur Beurteilung des Therapieerfolgs definiert worden.
Bezugnehmend auf den ACR20-Parameter (ein Maß für eine Verringerung von RA-Symptomen von mindestens 20%) belegen die Ergebnisse über alle Patienten dosisabhängige Trends bei der Wirksamkeit. Ca. 47% der Patienten in der 35 mg-Gruppe zeigten gegenüber ca. 33% der Patienten in der Placebogruppe ein Ansprechen bezüglich dieses Endpunkts.
Bei der Beurteilung des DAS28-Scores (ein Instrument zur Beurteilung der Krankheitsaktivität bei RA-Patienten auf der Grundlage von 28 definierten Gelenken) war nach der 12-wöchigen Therapie in allen drei Behandlungsgruppen eine Reduktion des Werts ersichtlich. Aufgrund einer hohen Placebo-Ansprechrate war der Unterschied in der 20 mg- und der 35 mg-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe jedoch nicht aussagekräftig.
Sehr aussagekräftig sind die Ergebnisse bei den Patienten, die vor der Studie mit krankheitsmodifizierenden Medikamenten, sogenannten DMARDs
(Disease Modifying Antirheumatic Drugs) behandelt worden waren und nun die 35 mg-Dosierung von SC12267 erhielten: Für alle klinischen Parameter konnte ein deutlicher, positiver Trend in der Wirksamkeit im Vergleich zur Placebo-Gruppe erreicht werden.
"Die deutliche Wirksamkeit in den relevanten Patientengruppen ist von besonderer Bedeutung für diesen neuartigen Medikamentenkandidaten", kommentierte Prof. Dr. med. Bernhard Manger vom Institut für Rheumatologie und Klinische Immunologie der Medizinischen Klinik III der Universität Erlangen-Nürnberg und Principal Investigator der Studie. "Mit diesen Sicherheitsdaten und der gezeigten Wirksamkeit eröffnet sich für die betroffenen Patienten eine neue Basistherapie im Bereich der Rheumatoiden Arthritis."
Der finale Studienbericht wird nach Abschluss weitergehender Auswertungen in den nächsten Wochen erwartet. Die vorliegenden Daten werden von der 4SC AG genutzt, um die Gespräche mit potenziellen Pharmapartnern zu intensivieren.
"Nicht nur das in dieser Studie bestätigte Potenzial von SC12267 im Bereich der Rheumatoiden Arthritis dürfte sich überzeugend auf mögliche Lizenzpartner auswirken", so Dr. Ulrich Dauer, CEO der 4SC AG. "Wir sind sicher, dass auch die Möglichkeiten, die sich für die Entwicklung dieses Medikamentenkandidatens zur Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen wie Multiple Sklerose oder chronisch entzündlichen Darmerkrankungen ergeben, das Potenzial dieses Projektes stärken werden."
Über Rheumatoide Arthritis:
Rheumatoide Arthritis ist eine chronisch entzündliche Gelenkerkrankung, an der 0,5 - 1% der Bevölkerung leiden, Frauen dreimal häufiger als Männer. Im Spätstadium der Krankheit tritt ein irreversibler Schaden an Gelenkknorpel und Knochen auf. Ursache für die Krankheit sind sowohl genetische als auch autoimmune Faktoren. Neben schmerzlindernden Medikamenten können zur Behandlung auch so genannte DMARDs verabreicht werden. Diese Medikamente werden bei der Therapie von entzündlich-rheumatischen Erkrankungen mit dem Ziel eingesetzt, einen Heilungsprozess einzuleiten. Sie unterscheiden sich von den anderen in der Rheumatologie eingesetzten Medikamentengruppen dadurch, dass nur sie in der Lage sind, die Schäden der chronischen Entzündung, beispielsweise an Gelenkknorpel oder Knochen, aufzuhalten oder zu verringern. Einige DMARDs sind im günstigsten Falle sogar in der Lage, im Falle von bereits eingetretenen Gelenkschäden eine Reparatur einzuleiten und die Rückbildung von bereits eingetretenen Veränderungen zu unterstützen.
Über SC12267:
SC12267 ist ein neuartiges, niedermolekulares Wirkstoffmolekül aus der Klasse der DMARDs für die Therapie von Autoimmunerkrankungen wie z. B.Rheumatoider Arthritis oder Multipler Sklerose. Die Substanz wirkt als hochselektiver Inhibitor der Biosynthese von Pyrimidinen und hemmt auf diesem Weg die Vermehrung schnell proliferierender Zellen, insbesondere der für die Immunantwort wichtigen Lymphozyten. Der Medikamentenkandidat stammt aus der eigenen Forschungspipeline der 4SC AG. Das breite therapeutische Potenzial von SC12267 wurde bereits in mehreren präklinischen Studien für chronisch-entzündliche Darmerkrankungen und entzündliche Hauterkrankungen weiter untermauert. Diese Daten könnten zusammen mit den Erfahrungen aus der klinischen Phase IIa-Studie die Grundlage für eine zügige klinische Entwicklung in weiteren Indikationen bilden.
In der randomisierten, doppelblinden und Placebo-kontrollierten Studie wurden zwei Patientengruppen 12 Wochen lang täglich oral mit zwei unterschiedlichen Dosierungen von SC12267 behandelt (20 mg und 35 mg). Eine weitere Patientengruppe erhielt über den gleichen Zeitraum ein Scheinmedikament (Placebo). Der letzte Patient wurde Anfang Oktober aus der Studie entlassen. Ziel der Studie war die Überprüfung von Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik des Medikamentenkandidaten.
Die vorliegenden Studienergebnisse belegen eine gute Verträglichkeit und Sicherheit für SC12267. Die Wirksamkeit zeigte sich abhängig von den einzelnen klinischen Endpunkten und der vorangegangenen Medikation der Patienten.
Als klinische Studien-Endpunkte zur Überprüfung der Wirksamkeit waren zuvor der sogenannte DAS28-Score zur Messung der Krankheitsaktivität sowie die international üblichen ACR-Response-Kriterien zur Beurteilung des Therapieerfolgs definiert worden.
Bezugnehmend auf den ACR20-Parameter (ein Maß für eine Verringerung von RA-Symptomen von mindestens 20%) belegen die Ergebnisse über alle Patienten dosisabhängige Trends bei der Wirksamkeit. Ca. 47% der Patienten in der 35 mg-Gruppe zeigten gegenüber ca. 33% der Patienten in der Placebogruppe ein Ansprechen bezüglich dieses Endpunkts.
Bei der Beurteilung des DAS28-Scores (ein Instrument zur Beurteilung der Krankheitsaktivität bei RA-Patienten auf der Grundlage von 28 definierten Gelenken) war nach der 12-wöchigen Therapie in allen drei Behandlungsgruppen eine Reduktion des Werts ersichtlich. Aufgrund einer hohen Placebo-Ansprechrate war der Unterschied in der 20 mg- und der 35 mg-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe jedoch nicht aussagekräftig.
Sehr aussagekräftig sind die Ergebnisse bei den Patienten, die vor der Studie mit krankheitsmodifizierenden Medikamenten, sogenannten DMARDs
(Disease Modifying Antirheumatic Drugs) behandelt worden waren und nun die 35 mg-Dosierung von SC12267 erhielten: Für alle klinischen Parameter konnte ein deutlicher, positiver Trend in der Wirksamkeit im Vergleich zur Placebo-Gruppe erreicht werden.
"Die deutliche Wirksamkeit in den relevanten Patientengruppen ist von besonderer Bedeutung für diesen neuartigen Medikamentenkandidaten", kommentierte Prof. Dr. med. Bernhard Manger vom Institut für Rheumatologie und Klinische Immunologie der Medizinischen Klinik III der Universität Erlangen-Nürnberg und Principal Investigator der Studie. "Mit diesen Sicherheitsdaten und der gezeigten Wirksamkeit eröffnet sich für die betroffenen Patienten eine neue Basistherapie im Bereich der Rheumatoiden Arthritis."
Der finale Studienbericht wird nach Abschluss weitergehender Auswertungen in den nächsten Wochen erwartet. Die vorliegenden Daten werden von der 4SC AG genutzt, um die Gespräche mit potenziellen Pharmapartnern zu intensivieren.
"Nicht nur das in dieser Studie bestätigte Potenzial von SC12267 im Bereich der Rheumatoiden Arthritis dürfte sich überzeugend auf mögliche Lizenzpartner auswirken", so Dr. Ulrich Dauer, CEO der 4SC AG. "Wir sind sicher, dass auch die Möglichkeiten, die sich für die Entwicklung dieses Medikamentenkandidatens zur Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen wie Multiple Sklerose oder chronisch entzündlichen Darmerkrankungen ergeben, das Potenzial dieses Projektes stärken werden."
Über Rheumatoide Arthritis:
Rheumatoide Arthritis ist eine chronisch entzündliche Gelenkerkrankung, an der 0,5 - 1% der Bevölkerung leiden, Frauen dreimal häufiger als Männer. Im Spätstadium der Krankheit tritt ein irreversibler Schaden an Gelenkknorpel und Knochen auf. Ursache für die Krankheit sind sowohl genetische als auch autoimmune Faktoren. Neben schmerzlindernden Medikamenten können zur Behandlung auch so genannte DMARDs verabreicht werden. Diese Medikamente werden bei der Therapie von entzündlich-rheumatischen Erkrankungen mit dem Ziel eingesetzt, einen Heilungsprozess einzuleiten. Sie unterscheiden sich von den anderen in der Rheumatologie eingesetzten Medikamentengruppen dadurch, dass nur sie in der Lage sind, die Schäden der chronischen Entzündung, beispielsweise an Gelenkknorpel oder Knochen, aufzuhalten oder zu verringern. Einige DMARDs sind im günstigsten Falle sogar in der Lage, im Falle von bereits eingetretenen Gelenkschäden eine Reparatur einzuleiten und die Rückbildung von bereits eingetretenen Veränderungen zu unterstützen.
Über SC12267:
SC12267 ist ein neuartiges, niedermolekulares Wirkstoffmolekül aus der Klasse der DMARDs für die Therapie von Autoimmunerkrankungen wie z. B.Rheumatoider Arthritis oder Multipler Sklerose. Die Substanz wirkt als hochselektiver Inhibitor der Biosynthese von Pyrimidinen und hemmt auf diesem Weg die Vermehrung schnell proliferierender Zellen, insbesondere der für die Immunantwort wichtigen Lymphozyten. Der Medikamentenkandidat stammt aus der eigenen Forschungspipeline der 4SC AG. Das breite therapeutische Potenzial von SC12267 wurde bereits in mehreren präklinischen Studien für chronisch-entzündliche Darmerkrankungen und entzündliche Hauterkrankungen weiter untermauert. Diese Daten könnten zusammen mit den Erfahrungen aus der klinischen Phase IIa-Studie die Grundlage für eine zügige klinische Entwicklung in weiteren Indikationen bilden.
